BioPharma Dive : 諾和藥業最新交易鎖定糖尿病、肥胖症的細胞治療技術
丹麥製藥商諾和藥業已與加拿大生物科技創業公司Aspect Biosystems合作，共同開發針對糖尿病和肥胖症的細胞治療方案。諾和將支付7500萬美元獲得Aspect的「生物印刷」技術的全球獨家授權，該技術結合細胞和生物材料，可創建類似組織的立體結構，適合手術植入。合作最初將專注於開發治療方案，使血糖水平保持正常範圍，且不需要免疫抑制劑。這筆交易還進一步鞏固了諾和在細胞醫學領域的地位，如果達到預定的管理和業務等目標，Aspect的獲利最高可達6.5億美元。隨著包括Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics在內的其他公司對糖尿病細胞治療的興趣不斷增加，這次合作引起了廣泛關注。
Nature : 幹細胞衍生的外泌體與幹細胞治療之比較
幹細胞治療對於各種疾病具有很大的潛力，但也面臨著生物安全性、生產製造及不同批次間有變異性等問題。幹細胞衍生的外泌體（註：由幹細胞培養時所分泌的奈米級、活性的特殊囊泡）則具有與幹細胞相似的治療效益，但不具有移植活細胞所帶來的風險。外泌體可以透過不同的途徑進行投藥，而其小的尺寸也允許透過過濾進行消毒。此外，外泌體也可以進行工程與修改以展示分子或藥物載體，已經在預臨床研究中應用於呼吸道疾病、感染疾病和癌症等方面。預測全球的幹細胞和外泌體市場分別將在2030年達到316億美元和10.3億美元。然而，幹細胞衍生的外泌體的臨床轉化依賴於大規模生產和純化、批次間變異和外泌體內複雜物質的分析。需要建立全面的幹細胞和外泌體治療的標準和規定，開發GMP工廠進行外泌體的生產是一個關鍵優先事項。
Reuters : Vertex/CRISPR 基因編輯療法經成本效益審查後估計為190萬美元
美國製藥公司 Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics正在期望獲得基於CRISPR技術的基因編輯治療的批准，用於治療鐮狀細胞貧血和輸血依賴性β地中海貧血。根據一份Institute for Clinical and Economic Review （ICER）的初步報告，該基因治療的年度價格在120萬美元至170萬美元的價格範圍內將符合一些常用的成本效益閾值。考慮到治愈疾病的更廣泛社會效益，ICER表示，在130萬美元至190萬美元的價格範圍內，這種基因療法的成本效益是划算的。基因療法的價格一直很高，最近幾年價格已經突破了百萬美元大關。ICER並非管方機構，無法裁定藥品製造商設定的藥價，但許多大型醫療保險公司會考慮ICER的報告，進行藥品價格談判，以及確保患者的權益權限。