美國基因與細胞治療學會（ASGCT）和Citeline日前聯合發表了2024年第一季基因細胞與RNA療法趨勢報告。ASGCT作為基因和細胞治療領域的頂尖專業組織，聚集了來自各個領域的科學家、醫生和病患權益倡導團體，致力於推動基因和細胞療法的發展與臨床應用，其每年的年度會議更是探索基因和細胞治療的尖端，是業界專業人士必参與的重要活動。Citeline為Norstella的子公司，以提供全面的生命科學領域商業智能解決方案而聞名，專注於加速治療方法與患者的連接。
從進入2024年開始，細胞與基因治療領域建立於2023年底的強勁動能基礎上，有了傑出的開端。單在第一季度，產業中慶祝了幾個重要的里程碑，包括三種有希望改善多個領域治療格局的先進療法獲得了核准。第一季度核准的三種開創性療法為：
- CT-053（zevorcabtagene autoleucel）：由CARsgen開發的CAR-T治療法，在中國獲准用於治療骨髓瘤。
- Beqvez：由Pfizer開發的AAV基因治療法，在加拿大獲准用於治療血友病B型。
- Amtagvi：由Iovance Biotherapeutics開發的自體細胞治療法，在美國獲准用於治療黑色素瘤。
這些核准顯示了全球先進療法可用性的顯著進展，為患有複雜疾病的病患提供了新的治療選擇。
臨床開發管道也擴大發展，目前有超過4,000種基因、細胞和RNA治療處於各種研究階段。值得注意的是，第一階段的臨床計劃增長了11%，顯示出早期創新治療的強大基礎，可進一步滿足未來的醫療需求。而產業整體的交易活動顯示出強勁趨勢，交易量增加了34%，在2024年第一季達到了125筆交易，較前一季的93筆增加不少；此一增長主要是由於整體融資的顯著增加。
以全球整體而言，這個產業的影響持續擴大：到目前為止，已有32種基因治療（包括基因改造細胞治療）獲得臨床使用批准。共有28種RNA治療和68種非基因修飾細胞治療獲得核准。2024年第一季度強調了細胞與基因治療產業充滿活力與希望的發展軌跡。儘管在早期融資方面有所挑戰，但臨床發展的進步以及監管方面的重大核准，顯示了整體產業改革醫療治療和改善病患預後的潛力。治療方法數量和範圍的持續成長，呈現了這一創新領域的潛力與前景。
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