Reuters - 美國食品和藥物管理局（FDA）將採取措施來簡化基因療法的開發，甚至FDA 加速途徑下批准核可。
美國食品和藥物管理局（FDA）將採取措施來簡化基因療法的開發，包括推廣使用生物標記，如脈搏和血壓，作為臨床試驗中其他生物指標的替代品，可進一步幫助加快治療嚴重疾病的批准。FDA的生物制品評估和研究中心將基因療法視為讓患有罕見疾病患者得到拯救生命治療有潛力的可能性。然而，對於某些基因療法，在核准時有一定程度的不確定性，例如長期副作用和使用過程中的安全性。後市場工具，例如安全監測和額外的臨床試驗，將是不可或缺。FDA最近的決策是於Sarepta Therapeutics尋求在FDA加速途徑下批准其肌肉萎縮性脊髓側索硬化症基因療法之後發表。
COPD News Today - JadiCell的新作用機制被發現，用於慢性阻塞性肺疾病（COPD）和其他疾病的幹細胞療法。
Therapeutic Solutions International 發現了JadiCell的新作用機制，這是一種用於慢性阻塞性肺疾病（COPD）和其他疾病的幹細胞療法。科學家們在動物模型中發現，該療法的保護作用取決於某些免疫B細胞和一種叫做白細胞介素-35（IL-35）的信號分子。已經對這項發現進行了專利申請，該公司已經向美國食品藥品監督管理局（FDA）申請了開展COPD患者的療法試驗的批准。 JadiCells是從臍帶內膜中獲取的間質幹細胞，具有強大的抗炎、神經保護和再生特性。對JadiCell的臨床試驗顯示，在治療COVID-19患者的急性呼吸窘迫症方面，這種療法非常有效。此外，該療法還正在開發用於治療慢性創傷性腦病變。
Targeted Oncology - 由循環腫瘤DNA（ctDNA）可能預測多發性骨髓瘤患者對嵌合抗原受體（CAR）T細胞療法的反應。
根據由史丹佛大學 Hitomi Hosoya醫學博士領導的一項研究顯示：循環腫瘤DNA（ctDNA）可能能夠預測病患對嵌合抗原受體（CAR）T細胞療法的反應，並消除對多發性骨髓瘤（Multiple myeloma）患者進行入侵性腫瘤採樣的需要。使用深度定序的癌症個性化分型（CAPP-Seq），該研究對復發或難治性多發性骨髓瘤患者的腫瘤進行了特徵描述和治療反應的量化。該研究發現，ctDNA測試可以改善反應和復發預測，以及近一步了解治療抵抗的機制。接下來的目標是用ctDNA取代骨髓檢查進行微量殘存疾病（MRD）檢測，以通過抽血獲得相同的基因組信息。該研究的發現將會影響未來多發性骨髓瘤患者的治療。
Ref.
https://www.reuters.com/world/us/us-fda-official-says-agency-needs-start-using-accelerated-approval-gene-2023-03-20/
https://copdnewstoday.com/news/jadicell-copd-stem-cell-therapy-may-work-via-b-cells/
https://www.targetedonc.com/view/leveraging-ctdna-to-predict-response-in-patients-with-myeloma-receiving-car-t-cells
