1. Yahoo! - PACT Pharma 在《自然》期刊上發表為何病人對PD-1治療反應不同。
PACT Pharma 在《自然》期刊上發表了一篇論文,詳細介紹了他們對接受抗PD-1免疫治療的黑色素瘤患者的免疫反應進行特徵化和區分的開創性研究。研究人員發現,從治療中受益的患者產生了一個多樣化的T細胞庫,這些T細胞能夠識別腫瘤中的一小群免疫優勢突變,而未對治療產生反應的患者的免疫反應則較少。該研究在11名轉移性黑色素瘤患者中進行。被改造的T細胞以顯示特定患者本身隔離出的TCR,能夠攻擊同一患者的腫瘤細胞,無論患者是否對療程產生反應。這些發現提供了有關區分患者對治療反應的關鍵理解和有關設計新型T細胞療法和診斷方法的策略的深入見解。該研究還展示了T細胞反應採取獨特的、特定於患者的方式,以及其對疾病的影響方式,這對如何思考T細胞反應,以及可能如何操縱這些反應以實現期望的治療結果具有廣泛的影響。
2. FIERCE Biotech - 澳洲細胞治療生物科技公司Mesoblast宣布,美國FDA已接受其重新提交的remestemcel-L申請。
澳洲細胞治療生物科技公司Mesoblast宣布,美國FDA已接受其重新提交的remestemcel-L申請,並預計在8月2日做出決定。此次重新提交包括一個III期臨床試驗的51名患者的四年生存數據、療效和生物標記數據,以及新的數據顯示潛力測試展示了生產的一致性和可重複性。 Mesoblast最初於2020年10月的FDA申請,旨在為孕育期內使用類固醇治療無效的急性移植物抗宿主病的兒童提供治療,但被退回,但該公司上個月重新提交了申請。此次呈交包括新的數據來顯示效能測試,展示製造的一致性和可生產性,以及關於治療的商業發布新規格,以確保未來的產品具有支持預期存活結果的屬性。
3. Business Wire - 法國非營利機構獲歐洲藥品管理局其基因療法在Crigler-Najjar綜合徵優先藥品地位。
法國非營利機構Genethon宣布,歐洲藥品管理局(EMA)已根據第一階段臨床試驗的成功結果,授予其GNT-0003基因療法在Crigler-Najjar綜合徵,一種罕見的肝臟疾病上的PRIME(優先藥品)地位;如果成功,GNT-0003將成為Crigler-Najjar綜合徵的第一種基因療法,該綜合徵的特徵是血液中的胆紅素水平異常高,如果不及時治療可能會導致顯著的神經損傷和死亡。