美國臨床腫瘤學會（American Society of Clinical Oncology，ASCO）年度會議將於2023年6月2日至6日在美國芝加哥舉行，將展示許多令人期待的臨床結果。瀏覽了ASCO的程序後，此網路研討會的專家小組選擇了預覽四項關鍵試驗，預計將對病患護理和製藥行業產生近期影響：包括可能改變非小細胞肺癌、多發性骨髓瘤、霍奇金淋巴瘤等結果。
座談會由Oracle旗下子公司Cerner Enviza的執行長主持，目前領導為癌症流行病學和治療趨勢提供全面數據源的服務。参與專家包括來自科學、臨床和商業專業方面的策略顧問，生物技術投資專家，加州大學洛杉磯分校血液腫瘤學臨床學者等來分享他們對這些數據將如何影響臨床實踐以及對製藥業和金融部門商業影響的觀點。
此四項試驗分別是：
Merck的Keynote-671試驗探索了在早期非小細胞肺癌（non-small cell lung cancer，NSCLC）新輔助治療環境中，將PD-1抑制劑Pembrolizumab與鉑基化療結合使用的可能性。由於診斷為早期NSCLC的患者數量眾多，特別是2期至3B期，其中相當一部分患者通常會接受手術切除作為標準護理，因此該試驗具有重要意義。Merck之前宣布，Keynote-671試驗在中期分析中成功達到了其主要目標，無事件生存期（event-free surviva，EFS）。該試驗還達到了病理反應的次要目標。其他標點數據，包括總生存期，仍在收集中。Keynote-671的潛在影響可能顯著增加早期肺癌治療的市場佔有率，因為在使用抗PD-1的領域中，競爭非常激烈。Merck的Pembrolizumab（Keytruda）可能由於有可能首先進入這個市場而具有競爭優勢，儘管存在競爭者，如Junshi Biosciences的Toripalimab。美國FDA已經為Keytruda的新適應症設定了2023年10月16日的PDUFA（Prescription Drug User Fee Act）日期，並且預期其他全球申請也將很快到來。然而，Keytruda的專利將在2028年左右結束，這可能會顯著影響其未來的使用和佔有率。
SWOG S1826試驗正在進行評估，該試驗在新診斷的第三或第四期經典霍奇金淋巴瘤患者中，評估Opdivo+AVD與Adecetrist+AVD的效果。目前，在美國和日本，Adecetrist/AVD是護理標準，但如果試驗數據支持Opdivo，這可能會改變。試驗參與者平均分配到Opdivo和Adecetrist兩組，每種治療方案進行六個週期。試驗的主要目標是疾病無惡化存活期（Progression-free survival，PFS)，次要終點包括總體存活率、代謝和安全性。雖然尚未釋出官方數據，但Twitter上的洩露信息顯示Opdivo組的數據強勢。這些數據將在即將到來的ASCO會議上正式公布。關鍵問題集中在Opdivo可能的PFS效益，是否足夠取代Adecetrist加avd作為護理標準，以及是否能說服醫生將其當前的治療方案轉換為Opdivo。耐受性和不良事件的改善也是需要考慮的重要因素。商業上，如果試驗數據支持Opdivo，這可能意味著藥物的患者人群增加，以及市場佔有率。該試驗還可能讓Opdivo在霍奇金淋巴瘤治療中超越其他PD-1抑制劑，如Keytruda。Opdivo的公司Bristol Myers Squibb (BMS)可能會根據試驗結果尋求FDA批准。強大的數據可能會導致其被納入NCCN（National Comprehensive Cancer Network）指南並支持非標籤使用。該試驗的結果，在即將到來的ASCO會議上的介紹值得密切關注。
癌症研究中細胞治療的進步，尤其是使用CAR T基因治療方法，治療白血病、淋巴瘤和多發性骨髓瘤,2017年，隨著Legend和Bluebird Bio的B细胞成熟抗原（B-cell maturation antigen，BCMA） CAR T的進一步發展，此治療在更多病例中取得了成功。最近的焦點是一種名為CARTITUDE-4 cilta-cel的治療法，商業上稱為CARVYKT，該治療法在去年二月首次獲得批准，用於接受四線或更多治療的多發性骨髓瘤患者。Phase 3試驗的結果已經公開，用於該治療法在早期階段治療中的使用。這個試驗的主要目標是疾病無惡化存活期（progression-free survival）。今年初，Jansen宣布達到了主要標點，顯示著數據結果正向，優於標準護理，風險比為0.26。其他指標，如客觀反應率、完全反應率和總生存期也表現良好。例如，發生細胞因子釋放症候群等副作用的比率小，大約為1%。儘管數字結果積極，但還存在挑戰：療法所需的慢病毒載體供應短缺，可能會減緩這些治療的商業推出。
LUNAR試驗使用Novocure開發的新型模式，腫瘤治療場(Tumor Treating Fields，TTFields)，是一種可穿戴設備，提供高頻、低強度的交流電場以抑制腫瘤生長，目前已獲批用於治療膠質母細胞瘤和間皮瘤。LUNAR試驗的目標是將TTFields的適應症擴大到非小細胞肺癌(non-small cell lung cancer，NSCLC)，這代表了大量的患者群體。試驗最初計劃招募已接受過鉑類治療的500名NSCLC患者，但基於數據監控委員會的建議，這個數字被減少到276。試驗主要目標是總生存期，次要終點包括總體反應率、生活質量和安全性。雖然數據尚未獲得批准，但中期分析顯示試驗可繼續。如果成功，商業影響極大。2022年，TTFields就僅憑膠質母細胞瘤就帶來了超過5億美元的收入。然而，一線治療中檢查點抑制劑單一療法的使用程度可能會減少TTFields作為二線治療的適用人群。此外，只有獲得認證的醫生才能處方TTFields，這意味著擴大到NSCLC可能需要對更大的腫瘤科醫生群體進行認證。LUNAR試驗顯示了Novacure可能有很大的收入成長空間，儘管可能面臨來自其他針對同一患者群體的治療方案的競爭等潛在挑戰。如果成功，TTFields可能會對NSCLC患者的治療產生重大影響，這將是該領域的重大進步。
網路研討會重播：https://webinars.endpts.com/asco-23-preview-key-trials-with-high-clinical-and-commercial-impact/