MedCity News : 美國食品藥物管理局批准首款罕見皮膚疾病藥物，為可重複給藥的基因療法
美國食品和藥物管理局（FDA）已經批准Vyjuvek，這是有史以來首款治療失養型水皰症（dystrophic epidermolysis bullosa，DEB，一種罕見的基因皮膚疾病）的藥物。Vyjuvek由Krystal Biotech製造，是一種獨特的、可重複劑量的基因治療藥物，它的工作原理是將基因傳遞到皮膚細胞，引發它們產生膠原蛋白，這是DEB患者缺乏的一種蛋白質。該藥物以凝膠形式給藥，並可以根據需要重複使用。Vyjuvek的批准是在兩個有積極結果的臨床試驗後取得的，兩者都顯示出令人印象深刻的傷口愈合、膠原蛋白產生和良好的安全性概況。雖然這種藥物必須由醫療專業人員給予，但它可以在病人的家中使用，這大大提高了它的便利性。DEB影響皮膚和指甲的結織組織，使皮膚極度脆弱，易受傷口和水泡的困擾。它還可能導致一種侵襲性的皮膚癌。Vyjuvek解決了DEB的根本原因，修正了導致該疾病的基因突變。Krystal Biotech預計Vyjuvek將在七月在美國上市，並預期全球年銷售額將超過7.5億美元。該公司也正在準備在歐洲和日本尋求對Vyjuvek的批准，並正在開發其他六種基因治療藥物。
BioSpace : 生科製藥針對人類健康壽命的未開發潛力展開研究
尋找長壽和提高'健康壽命'的追求已導致像Rejuvenate Bio和Altos Labs這樣的生物技術新創企業的崛起。同樣在這個領域的IMEL Biotherapeutics正專注於使用細胞治療在粒線體水平上針對老化疾病。Rejuvenate Bio專注於用基因表現和表觀遺傳學重編寫來解決與年齡相關疾病的核心驅動因素。他們的主導計劃RJB-01是一種基於腺相關病毒的基因治療，用於傳遞FGF21和TGF-β1基因。研究顯示，上調FGF21和下調TGF-β1可以增加老鼠的壽命。FGF21協助代謝脂肪，增加胰島素敏感性，並重新激活免疫系統，而抑制TGF-β1（一種纖維化和多種癌症的驅動因素）可以防止腫瘤生長。該公司計劃在2024年為RJB-01在心律不整性心肌病患者的基因亞群中啟動新藥臨床試驗（IND）研究。IMEL Biotherapeutics計劃通過粒線體（為身體各器官提供能量）來增加長壽的細胞療法。他們的目標是用其MirC（mitochondria-replaced cells，更換粒線體細胞）過程替換功能不全的粒線體並增加細胞中健康器官的數量。IMEL的主要計劃針對免疫衰老，也就是免疫系統的耗竭，並計劃在成功的前臨床研究後，啟動一項針對實體瘤的第I期臨床試驗。
Altos Labs在2022年1月募集到30億美元的融資，為2022年投入長壽領域的52億美元的一部分。Apollo Health Ventures的Jens Eckstein認為，隨著科學的進步，現在是針對健康壽命的正確時機，並提到了細胞生長和分裂的主要調節者：雷帕黴素(mammalian target of rapamycin, mTOR)途徑。他相信，在10年內將有第一種治療與年齡相關疾病的藥物上市，並認為這個領域的未來走向極為個人化。