Fierce Pharma：Novo 減肥藥新星 Wegovy 獲 FDA 認可，關鍵適應症擴展至降低心血管風險
Novo Nordisk 的減肥藥新星 Wegovy，最近獲得了 FDA 的突破性核准用於降低心血管風險。這項核准使 Wegovy 成為第一款獲得認可的減重療法，可用於降低有心血管疾病且肥胖或超重的成人心血管死亡、心臟病發作和中風風險。這一里程碑被視為對高風險嚴重心血管人群的重大公共衛生進展。FDA 的決策來自於 SELECT 心血管試驗結果：該試驗涵蓋 17,604 名參與者，持續五年，顯示了與安慰劑相比，Wegovy 結合標準護理和生活方式改善，降低了 20% 心血管風險。此外，它提供了 15% 的心血管死亡風險降低和 19% 的任何原因死亡風險降低，這些好處持續長達五年，無論身體質量指數和腎功能指數如何，成效一致。這項核准預計將加劇 GLP-1 受體促進劑市場領域的競爭，特別是在 Novo Nordisk 的 Wegovy 與 Eli Lilly 的 Zepbound 之間，可能影響保險負擔和定價策略。Wegovy 作為 Novo Nordisk 以 semaglutide 為基礎的產品線一部分，已成為公司成長的重要推動力，2023 年帶來了 46 億美元的收入，並使公司的減肥銷售增加了 147%。此核准不僅鞏固了 Wegovy 的市場地位，還強調了在肥胖管理中處理心血管風險的關鍵作用。Novo Nordisk 也已在歐洲申請類似的適應症擴展，預計今年內會有決定。
Healio：FDA 將進一步審查 Donanemab 藥物在阿茲海默症早期的研究
FDA 計劃經由諮詢委員會會議審查 Eli Lilly 的 Donanemab 對於阿茲海默症早期症狀的安全性和有效性。這一步骤顯示該機構對於深入了解這種新型治療影響的重視，特別是其安全性概況和獨特的試驗設計。Donanemab 的臨床試驗名為 TRAILBLAZER-ALZ 2，採用了限定期限治療方案，治療完成是以對類澱粉蛋白斑塊和 Tau 蛋白水平的評估，其為阿茲海默症的病理指標。在尚未設定會議日期的情況下，FDA 決定將召開周邊及中樞神經系統藥物諮詢委員會會議，這一舉動顯示了 FDA 對針對類澱粉斑塊療法的審查，與此類藥物的先前審查相似。TRAILBLAZER-ALZ 2 研究是一項第三階段試驗，招募了 1,736 名出現早期阿茲海默症狀的老年人。所有參與者，尤其是早期疾病階段的患者，從 Donanemab 治療中受益。在限定期限方案中的參與者也明顯看到臨床好處。根據資訊，Donanemab 的主要風險是與類澱粉相關的影像異常（amyloid-related imaging abnormalities，ARIA）可能具潛在致命性。Eli Lilly 對 FDA 在此時召開諮詢委員會審查的舉動表示訝異，但對於進一步強調 Donanemab 的有效性和安全數據的機會保持樂觀。這一 FDA 行動不僅反映了該機構致力於徹底評估新的阿茲海默症治療方法，也強調了平衡治療創新與患者安全的重要性。
ALS News：肌萎縮性側索硬化症（ALS）治療藥物 Relyvrio 試驗失敗，可能將從市場撤回
Amylyx Pharmaceuticals 宣布，在第三階段的 PHOENIX 試驗中，結合使用 sodium phenylbutyrate 和 taurursodiol 的肌萎縮性側索硬化症（ALS，俗稱漸凍症）治療藥物 Relyvrio 未能達到其主要目標：減緩疾病進展。該試驗重點在確認 Relyvrio 的有效性，招募了 1,736 名有早期症狀的 ALS 成人患者，但結果顯示，接受 Relyvrio 加上標準 ALS 治療的患者、與僅接受標準治療的患者相比，疾病惡化的速度並沒有顯著減慢。鑑於這些結果，Amylyx 將停止推廣 Relyvrio 並考慮將其從市場上撤回，該產品目前在美國和加拿大仍以 Albrioza 品牌名稱提供。先前第二階段的 CENTAUR 研究有較樂觀的發現，表明 Relyvrio 可能減緩 ALS 患者的身體衰退並可能延長存活時間。然而，這些發現的穩健性受到質疑，導致需要進行 PHOENIX 試驗，而導致此決定的產生。PHOENIX 試驗未能達到其主要終點，使人們對 Relyvrio 作為 ALS 治療的有效性產生疑問，並顯示出開發有效治療此疾病的挑戰。儘管遇到這一挫折，Amylyx 仍致力於 ALS 社群，計劃不久後公布完整試驗結果並繼續研究其他神經系統疾病。
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