每日要聞

- 由耶魯大學科學家帶領的新研究發現基因治療可能是遺傳性腎臟病的治療關鍵。
- Nanoscope的基因治療在視網膜色素變性的臨床試驗中展現成效。
- 美國MetroHealth醫院開設病毒載體和細胞優良藥品製造標準工廠以加強服務病患。

長壽與再生醫學先驅Cohen博士提及未來五年內幹細胞治療可能看到對抗衰老的顯著效果。
核心症狀列在CAR-T細胞治療病患的初始期偵測，可遠端監測潛在毒性，並提高門診治療效果。
科學家開發出一種可以注射癌細胞殺死藥物和基因治療蛋白質的可編程蛋白質“注射器”

新雙特異性抗體PT886於胃癌、胃食道交界處癌和胰腺腺癌第一期臨床試驗展開。
Obecabtagene autoleucel（obe-cel)對於B細胞急性淋巴細胞白血病（B-ALL）的患者，可能提供改善的治療。
Thermo Fisher Scientific 在UCSF建設新的cGMP製造設施加快突破性治療的開發。

Vertex Pharmaceuticals與CRISPR Therapeutics簽署非獨家許可協議，以推進Vertex的hypoimmune細胞療法用於第一型糖尿病（T1D）的發展。
《人類基因治療》最近刊登新文章提供財務獎勵，以鼓勵研發針對罕見基因疾病影響少數患者人群的診斷藥物、預防措施和基因治療方法。
Mission Bio宣布加入國家科學基金會(NSF)細胞製造技術工程研究中心(CMaT) ，以提高分析測試和細胞製造過程。

美國FDA發布了改變加速批准腫瘤學藥物的指導方法。傾向於可加速和全面批准的隨機對照試驗（RCT）。
Canon 將收購京都製作所的細胞培養業務，進軍再生醫學市場。
新一代細胞治療研究1928T2Z CAR T 可望有更好的功效，但有較少的誘導毒性細胞因子

研究發現細胞治療已被探索作為修復心臟的潛在永久解決方案。
SPAC和 Graf Acquisition Corp. IV進行合併，進行第一階段試驗，用於治療晚期實體瘤和早期阿茲海默症。
Nvidia 和 Medtronic 合作將 AI 技術嵌入醫療設備，創建一個共同的醫療設備 AI 平台。

開發新藥NXC-21對多發性骨髓瘤和和AL澱粉樣蛋白疾病的積極結果
近來受矚目的AAV基因技術將依新合作計畫提升量產和效率，期對骨關節炎患者提供更好的選擇。
聯合應用CD19和CD22靶向CAR-T治療作為挽救性第二次CAR-T治療（CART2）的探究，提供患者更多選擇。

美國癌症研究協會(AACR)下個月的會議預計將呈現多項傑出的臨床研究結果，與以往早期主要關注的臨床前研究不同。
研究人員發現基因治療有機會帶給漸凍人症（ALS）新的治療策略
Healio - 據隨機進行的第三期ZUMA-7研究的結果，axicabtagene ciloleucel對未經治療的先前復發或難治性大B細胞淋巴瘤成人有整體生存率(OS)改善。

美國食品和藥物管理局（FDA）將採取措施來簡化基因療法的開發，甚至FDA 加速途徑下批准核可。 
JadiCell的新作用機制被發現，用於慢性阻塞性肺疾病（COPD）和其他疾病的幹細胞療法。
由循環腫瘤DNA（ctDNA）可能預測多發性骨髓瘤患者對嵌合抗原受體（CAR）T細胞療法的反應。