AACR 2023 – 美國癌症研究協會(AACR)下個月的會議預計將呈現多項傑出的臨床研究結果，與以往早期主要關注的臨床前研究不同。
美國癌症研究協會(AACR)下個月 - April 14-19, 2023, Orlando, Florida - 的會議預計將呈現多項傑出的臨床研究結果，與以往早期主要關注的臨床前研究不同。其中，Moderna的免疫治療mRNA-4157將受到特別關注，已經吸引了默克公司2.5億美元的選擇權。這種個人化的mRNA治療法是根據每個病人腫瘤中存在的新抗原需求而建，並是Keynote-942輔助性黑色素瘤試驗的研究對象。此外，AACR還將展示Allogene的抗CD70 CAR-T ALLO-316、阿斯利康在CAR-T療法方面的首次嘗試、安進的Lumakras和Mirati的Krazati以及來自禮來、羅氏和信達康的臨床挑戰以及Kinnate的exarafenib，其針對類2和3以及類1的BRAF變異。AACR將在4月14日開始的會議中公布有關最新動態和最受關注的臨床數據的完整摘要。
Technology Networks - 研究人員發現基因治療有機會帶給漸凍人症（ALS）新的治療策略
TDP-43 是一種RNA結合蛋白，通常存在於神經元核內，但在大多數漸凍人症（ALS）和額顳葉型失智症患者以及多達一半的阿茲海默症患者的神經元細胞質中異常分布。研究人員發現蛋白質stathmin-2受TDP-43強烈影響，缺乏核心TDP-43會導致stathmin-2 RNA異常處理，並導致神經元中stathmin-2蛋白質的流失。麻省總醫院（MGH）的研究人員與加州大學聖地牙哥分校、傑克遜實驗室和IONIS製藥公司合作，開發了反義寡核苷酸（antisense oligonucleotides, ASOs)，以抑制異常剪接，並提高TDP-43缺陷神經元中stathmin-2蛋白質的水平。該團隊計劃進一步開發針對此方向，作為治療神經退行性疾病的可能的治療策略方法。
Healio - 據隨機進行的第三期ZUMA-7研究的結果，axicabtagene ciloleucel對未經治療的先前復發或難治性大B細胞淋巴瘤成人有整體生存率(OS)改善。
據隨機進行的第三期ZUMA-7研究的結果，Kite Pharma/Gilead Sciences公司的axicabtagene ciloleucel（Yescarta）在對未經治療的先前復發或難治性大B細胞淋巴瘤成人中，相對於歷史標準的治療環境中，呈現統計學上顯著的整體生存率(OS)改善。該研究評估了axicabtagene ciloleucel， 又稱為axi-cel - 是一種自體的、基因編輯的、CD19導向的嵌合抗原受體T細胞治療，與標準治療在全球77個中心的359名大B細胞淋巴瘤復發或難治性患者中的安全性和療效。相較於標準治療，axicabtagene ciloleucel在未經歷疾病進展或需要額外癌症治療的患者兩年後存活率百分比上呈現2.5倍的增加(40.5%與16.3%)。完整結果將稍後在今年內的醫學會議上發表。
Ref.
https://www.evaluate.com/vantage/articles/events/conferences/aacr-2023-modernas-immunotherapeutic-splash
https://www.technologynetworks.com/tn/news/gene-therapy-approach-fixes-the-protein-problems-behind-als-371355
https://www.healio.com/news/hematology-oncology/20230321/axicabtagene-ciloleucel-significantly-extends-survival-in-large-bcell-lymphoma
