SciTech Daily : 基因療法在治療與年齡相關的聽力損失方面取得突破

由麻省綜合醫院 Mass General Brigham 分部 Mass Eye and Ear 的研究團隊進行的研究顯示,基因療法中的進展,可能對治療與年齡相關的聽力損失有重大影響。該研究成功地在老化的小白鼠模型中應用了腺相關病毒(adeno-associated virus,AAV)載體;這些小白鼠具有與 TMPRSS3 人類基因類似的突變,而導致聽力逐漸喪失。基因療法,尤其是病毒介導的基因療法,被視為治療遺傳性聽力損失的可能解決方案。目前的治療方法,如助聽器和人工耳蝸植入術,只能提供部分緩解。AAV 載體已被證明是這方面的關鍵工具,在拯救具有基因缺陷的新生動物的聽力方面顯示了希望。該團隊通過 AAV 載體成功地將健康的人類 TMPRSS3 基因引入小鼠模型,導致這些老齡化對象的聽力大幅恢復。這項成就提供了一個引人注目的概念驗證,證明了基因療法治療老年人口中的遺傳性聽力損失的潛力。在這些老齡化的小鼠模型中成功應用基因療法,表示了治療遺傳性聽力損失的潛力在重大的進展,特別是在全球人口老化的情況下,預計到 2050 年,每十個人中將有一人受到聽力損失的影響。它為像 DFNB8 (一種遺傳性聽力損失)的病患提供了希望,並為進一步探索治療與年齡相關病狀的基因療法奠定了基礎。

Bakersfield : Nexcella宣布在美國CAR-T製造廠開始NXC-201工程批次的生產

為了擴大其正在進行的NEXICART-1 (NCT04720313)第1b/2a階段臨床試驗,Nexcella公司今天宣布在其美國製造廠開始了針對其新型BCMA(B-cell maturation antigen)標靶的嵌合抗原受體T(CAR-T)細胞療法NXC-201的工程批次生產。是該公司將現有的CAR-T GMP製造流程轉移到美國的重要一步。NXC-201是一種有前景的療法,特別是它是針對原發型類澱粉沉積症(AL Amyloidosis)和多發性骨髓瘤開發的第一種CAR-T療法。該療法已經在超過50名患者身上進行了試驗,顯示出中度副作用持續時間只有1-2天。這可能使NXC-201成為首個門診CAR-T療法,從而顯著降低住院費用,並擴大其在目前無法提供CAR-T細胞療法的95%的美國醫療中心中的可用性。NXC-201正在綜合臨床開發中,用於治療復發或難治的多發性骨髓瘤和AL amyloidosis患者,這兩種病都有相當多的患者人口,估計市場潛力極大。

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