在製藥領域中，新興公司在推動創新方面發揮著關鍵作用，甚至超出了所謂大型製藥公司的範疇。以下是美國十大新興製藥公司，以根據其2023年收入和對健康護理的獨特貢獻選出：
Organon & Co：營收為62.6億美元。專注於女性健康，Organon提供超過60種藥物，並在呼吸系統、心血管疾病等多個領域擴展其生物相似藥產品線。
Exelixis：營收18.3億美元。專注於腫瘤學，Exelixis的成長由其藥物Cabometyx的成功推動，以及在美國以外地區，由其合作夥伴Ipsen Pharma和Takeda製藥協助進行。
PTC Therapeutics：營收9.378億美元。在杜氏肌肉萎縮症（DMD）治療中有著紮實基礎，以及其他創新療法，如小分子化合物sepiapterin在苯丙酮尿症（PKU）的治療。
Acadia Pharmaceuticals：營收7.264億美元。Acadia的快速增長主要來自於Daybue，這是首個獲准治療蕾特氏症（Rett Syndrome）的藥物，以及其帕金森思覺失調藥物Nuplazid。
Supernus Pharmaceuticals：營收入6.075億美元。Supernus持續在ADHD和帕金森病治療方面進行創新，藥物包括Qelbree和Gocovri。
Ultragenyx Pharmaceutical：營收為4.343億美元。Ultragenyx專注於罕見遺傳疾病，其顯著藥物如Crysvita治軟骨症（Osteomalacia）和 Dojolvi 治療長鏈脂肪酸氧化失調推動了其成長。
Amicus Therapeutics：營收近4億美元。專注於一系列罕見疾病，其口服治療法布瑞氏症 （Fabry disease）的Galafold等藥物需求強勁。
Apellis Pharmaceuticals：營收3.97億美元。專注於輔助醫學，Apellis在眼科領域通過其治療方案Syfovre和Empaveli取得進展。
Beam Therapeutics：營收3.78億美元。Beam以使用專有平台進行鹼基編輯，開發精準遺傳藥物聞名；針對嚴重鐮形血球貧血症（SCD）的BEACON I/II期試驗BEAM-101將在今年完成。
Denali Therapeutics：營收3.3億美元。儘管目前為淨虧損狀態，Denali正在推進治療神經退化性和溶小體儲積症（lysosomal storage disease，LSD）的治療，得到了與Biogen合作的支持。
這些公司顯示了製藥行業的潛力，並呈現了轉向治療複雜和罕見疾病突破性治療的趨勢。
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