美國基因與細胞治療學會（ASGCT）的第27屆年會日前在美國巴爾的摩會議中心舉行。此會議為基因與細胞治療領域專業人士提供一個頂尖的交流平台，採用線上與現場混合形式舉行。從2024年5月7日至11日，會議吸引了學術研究人員、臨床醫師、產業開發者及病人權益代表共襄盛舉，共同探討最新的研究成果和技術進展。
在此年會上，美國食品藥物管理局（FDA）生物製劑評估研究中心（Center for Biological Evaluation and Research, CBER）主任 Peter Marks 談論了基因治療的監管框架關鍵問題，重點指出了加速審批途徑的挑戰和考量，高昂的治療成本影響，以及像CRISPR這樣的新技術如何革新製造過程的潛力。Marks 承認，加速審核過程的爭議在面對影響大量患者群體的疾病治療時，更為顯著。但在罕見疾病中，他強調這一途徑經由使用生物標誌物或中間臨床終點，能夠加速獲得可救命的療法。這方法對於需要長期數據收集以達到傳統臨床終點的神經疾病尤為重要。在成本問題上，Marks 對基因治療的可負擔性表示擔憂，他引用了Orchard Therapeutics的Lenmeldy治療費用高達425萬美元作為例子，指出這樣的高價將限制疾病的治療普及。針對基因治療製造的未來，Marks對使用CRISPR技術來簡化和降低生產成本表示樂觀。他指出，CRISPR技術能夠實現更標準化的製造流程，適用於多種治療方法，從而可能使這些治療更易於普及。這些討論突顯了CBER中心不斷改善監管框架，以支持創新基因治療的開發和普及，並考慮到其對健康系統的科學潛力和經濟影響。
產業方面，SalioGen Therapeutics的執行長展示了該公司在基因治療領域的先進技術，特別強調他們的非病毒體內基因植入技術。SalioGen採用 ”Saliogase“ 一種生物工程哺乳動物跳躍酵素（mammalian transposase），能夠將大型DNA構建物永久整合到基因組的特定位點，這種方法在安全性和效率上都顯著優於CRISPR和基於慢病毒的系統，尤其在減少潛在的基因干擾方面具有顯著改進。SalioGen專注於遺傳性視網膜疾病，尤其是以其領先候選產品SGT-1001針對Stargard 疾病。這一發展反映了目前策略調整，把SalioGen的技術專注於可產生決定性影響的獨特療法。所呈現的前臨床數據顯示，SGT-1001是一種安全有效的一次性治療方案，成功展示了在生物體內的基因整合和表達。此外，SalioGen正在探索一個針對囊性纖維化的方案，目標是實現精確的基因植入，而不涉及目前病毒載體方法具有的相關併發症。這包括利用人工智慧增強其跳躍酵素的特異性，針對治療應用進行目標療法。SalioGen的願景不僅是推進基因治療的發展，更重要的是確保這些治療的安全性、精確性和可獲得性。該公司亦致力朝向像FDA這樣的監管機構推行新的基因醫學範式，從而促進臨床進展和審核流程的順利進行。
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