2023年，細胞與基因治療（CGT）領域經歷了顯著進展，七項療法獲得了FDA的核准。2024年該領域發展至今，預計將超越2023年成就：目前已經有三項新核准、並預計年底前至少還會有另外七項。美國基因與細胞治療學會（American Society of Gene & Cell Therapy）的指出，今年有希望超越去年。
以下是2024年美國食品藥物管理局（FDA）將審查的五種CGT產品，每一項都可能對患者護理和市場動態產生重大影響：
輝瑞（Pfizer）的Beqvez：Beqvez是一種血友病B的基因治療，使用經工程改造的IX因子基因，通過腺相關病毒傳遞。一次性輸注可顯著減少出血率和治療頻率。FDA的核准將使 Pfizer 與CSL Behring的Hemgenix競爭，可能影響價格策略和市場進入動態。預計FDA決定日期：4月27日。
Abeona Therapeutics的pz-cel：Pz-cel是針對隱性萎縮性表皮鬆解性水皰症（RDEB）的基因矯正細胞治療，將功能性膠原蛋白生成基因導入患者自身的皮膚細胞中，以解決隱性萎縮性表皮鬆解性水皰症（RDEB）嚴重的皮膚傷口和免疫併發症。此治療的核准可改變RDEB的治療方式，提供顯著的傷口癒合和疼痛緩解，影響這極具未滿足醫療需求的疾病。預計FDA決定日期：5月25日。
Rocket Pharmaceuticals的Kresladi：Kresladi是體外載體基因治療，針對白細胞黏附障礙-1。其使用源自病人的幹細胞，經過慢病毒載體改造以攜帶有對免疫功能至關重要的ITGB2基因。這種基因治療白細胞黏附障礙-1（LAD-I）此一影響兒童的嚴重罕見遺傳疾病，防止對兒童生命威脅性感染。這種治療可提供對骨髓移植的重要替代方案，標示著在治療LAD-I方面的重大進展，提高存活率並降低感染率。預計FDA決定日期：6月30日。
Adaptimmune的afami-cel：Afami-cel針對MAGE-A4陽性腫瘤細胞，是一種單劑量T細胞受體治療的晚期滑膜肉瘤治療方案，展現了有希望的反應率和潛在的顯著延長生存期。FDA的核准將使afami-cel成為這種癌症類型的首項工程化T細胞治療，將可設立肉瘤治療的新標準。預計FDA決定日期：8月4日
Autolus Therapeutics的obe-cel：Obe-cel是新一代CAR-T治療，旨在提高治療復發或難治性成人B細胞急性淋巴性白血病的效果和安全性，經由工程化T細胞以快速靶點結合解離率來提升臨床效果和安全性，降低 T 細胞的活化。其核准可帶來白血病治療的重大臨床進展，與現有的CAR-T治療如Kite的Tecartus競爭。預計FDA決定日期：11月16日。
這些即將到來的FDA決策可能在多種疾病的治療模式中引發重大轉變，突顯細胞與基因治療領域的創新與影響力。
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