AbbVie：FDA 全面核准ELAHERE (mirvetuximab soravtansine-gynx) 用於特定卵巢癌患者
AbbVie 在週五宣布，美國食品藥物管理局（FDA）已全面核准ELAHERE (mirvetuximab soravtansine-gynx) 用於之前接受過最多三種治療的成人葉酸受體α（FRα）陽性、對鉑類藥物具抗性的卵巢、輸卵管或原發性腹膜癌。此決策基於第三階段MIRASOL試驗的結果，ELAHERE可能成為這一患者群的治療方案新標準；該患者群的疾病進程充滿挑戰，常對傳統的鉑類化療藥物產生抗藥性。AbbVie方面強調，ELAHERE的全面核准是一項重大成就：它是美國首個、也是目前唯一一個獲准用於這一特定癌症類型的抗體藥物複合體（ADC）。MIRASOL試驗證明了ELAHERE的有效性，將該藥物與研究者選擇的化療進行了比較。試驗的主要目標是無惡化存活期（PFS），次要終點則包括客觀反應率（ORR）和整體存活期（OS）。ELAHERE已被證實能提供整體存活期益處，並將癌症進展風險降低35%，突顯了其對此前治療選擇非常有限的患者的益處。來自Stephenson癌症中心、MIRASOL試驗研究員指出，對於對鉑類藥物抗性的卵巢癌患者，ELAHERE在提供統計學上顯著的生存益處方面具有重要意義。此第三階段MIRASOL試驗共招募了453名患者，將ELAHERE與單藥化療（如每週一次的紫杉醇、聚乙二醇化微脂體多柔黴素、或topotecan）進行了比較。試驗結果支持ELAHERE在改善這些患者的臨床結果方面的作用，呈現在治療領域的一個重大進展。此外，繼收購 ImmunoGen 之後ELAHERE的核准是 AbbVie 首個獲得FDA核准的實體瘤療法。這一進展顯示了AbbVie於推進癌症治療的策略，也增強了面對這一艱難診斷的患者可用療法，為之前選擇有限的情況下提供了新希望。
BioSpace：FDA九個月內核准第三種杜氏肌肉萎縮症療法
FDA 核准 ITF Therapeutics 的 Duvyzat (givinostat)，這是自去年六月以來第三種獲准的杜氏肌肉萎縮症（Duchenne Muscular Dystrophy，DMD）治療藥物，標示著對抗這種嚴重疾病的顯著進展。獨特之處在於，Duvyzat 是第一種獲准用於所有遺傳變異型 DMD 患者的非類固醇藥物，為受這種無情疾病困擾的人們提供了新的希望。Duvyzat 獲准的重要性，經由其在第三階段 Epidys 試驗中展示的有效性得以放大：該試驗展示了運動功能的改善和良好的安全性概況。這成為進步的指標，強調了該藥物有潛力擴大改善 DMD 患者的活動能力，超越通常單獨使用類固醇治療所預測的限制。此外，Duvyzat 的推出加強了不斷增長的 DMD 治療領域，該領域的亮點包括最近批准的 Sarepta 的 Elevidys，DMD 的首項基因治療，以及 Santhera Pharmaceuticals 的 Agamree，一種新型皮質類固醇。這些進展一起強調了 DMD 治療發展的增長動力，為曾被認為無法治療的疾病提供了多樣化和變革性的治療途徑。
Ref.:
