Business Wire - Vertex Pharmaceuticals與CRISPR Therapeutics簽署非獨家許可協議，以推進Vertex的hypoimmune細胞療法用於第一型糖尿病（T1D）的發展。
Vertex Pharmaceuticals與CRISPR Therapeutics簽署了一份非獨家許可協議，取得授權使用其基因編輯技術CRISPR/Cas9，以推進Vertex的hypoimmune細胞療法用於第一型糖尿病（T1D）的發展。該協議將允許Vertex加速生成用於T1D的產生胰島素的hypoimmune胰島細胞。根據此協議，Vertex將支付CRISPR Therapeutics 1億美元的前期費用，和後續2.3億美元的研發里程碑費用，以及協議所產生的任何未來產品的版稅。CRISPR Therapeutics還將繼續與Vertex的ViaCyte合作，開發用於糖尿病的基因編輯同種異體幹細胞治療方法。
MedicalExpress - 《人類基因治療》最近刊登新文章提供財務獎勵，以鼓勵研發針對罕見基因疾病影響少數患者人群的診斷藥物、預防措施和基因治療方法。
一篇刊載在《人類基因治療》（Human Gene Therapy）上的新文章為基因治療開發人員提供指南，說明如何向美國食品藥品監督管理局（FDA）申請孤兒藥物資格（ODD）和罕見兒科疾病資格（RPDD）。這些計劃提供財務獎勵，以鼓勵研發針對罕見基因疾病影響少數患者人群的診斷藥物、預防措施和治療方法。該文章由美國國家轉化科學進展中心（NCATS）的研究人員共同撰寫，還描述了NCATS的平臺向量基因治療（PaVe-GT）計劃，該計劃標準化了針對罕見基因疾病的基因治療的開發。該計劃的第一個產品在2021年獲得了ODD指定，2022年獲得了RPDD指定。作者強調這些激勵計劃在刺激藥物研發方面的重要性，並提供了開發基因治療的研究人員如何使用FDA指南準備ODD或RPDD申請的示範。
Yahoo! - Mission Bio宣布加入國家科學基金會(NSF)細胞製造技術工程研究中心(CMaT) ，以提高分析測試和細胞製造過程。
Mission Bio宣布加入國家科學基金會(NSF)細胞製造技術工程研究中心(CMaT) ，以提高分析測試和細胞製造過程。這個合作讓研究人員能夠利用Tapestri®，Mission Bio的單細胞多組學技術，在細胞治療開發的各個階段中優化分析測試。Tapestri®可以高分辨率測量基因編輯模式，捕獲單個細胞中的靶標和非靶標編輯的同時出現，以及編輯的合子性，這些都是傳統體積分析無法做到的。這種更深入的特徵描述可對安全性和功效產生影響，並且可以在數天內完成，同時處理數千個細胞。 Tapestri®還將用於改進和標準化細胞製造過程，整合測量技術，例如轉導效率和向量複製數。
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