FDA快速核准酸性鞘磷脂酶缺乏症治療藥物Xenpozyme 為患者帶來希望

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2022年8月的最後一天,美國食品藥物管理局(FDA)批准 Xenpozyme (Olipudase alfa) 用於治療罹患酸性鞘磷脂酶缺乏症的兒童和成人患者。Xenpozyme也是第一個被FDA批准用於治療此一罕見疾病患者,且症狀與中樞神經系統無關的藥物。

酸性鞘磷脂酶缺乏症(ASMD),也稱為Niemann-Pick病,是一種因缺乏酸性鞘磷脂酶(ASM)引起的罕見脂質貯積症。酸性鞘磷脂酶是分解鞘磷脂的必要成份,一旦缺少這種酶,鞘磷脂就會不斷在肝臟、脾臟、肺臟和大腦中累積,損害細胞並導致細胞死亡,除導致脾臟或肝臟腫大、呼吸困難、肺部感染以及不尋常的瘀傷或出血,也會引起疼痛、嘔吐、攝食困難和跌倒等,目前只能透過支持療法來控制病情。

若進一步血液檢查,可發現這些患者的肝臟、神經系統等器官會出現異常,受影響最深的患者會有嚴重的神經系統症狀,很少能活超過兩到三歲。其他患者雖可能活到成年,卻也常因呼吸衰竭而過早死亡。

就因如此,加上之前並無有效治療藥物,賽諾菲全資子公司Genzyme向FDA提出Xenpozyme的上市申請時,立即獲得FDA快速通道、突破性療法和優先審查指定,並給予罕見兒科疾病優先審查憑證,讓它快速取得孤兒藥的認定。FDA如此積極作為,除了讓這些罕見疾病患者可以獲得重生的機會,也獎勵這些開發罕見病藥物的藥廠。

FDA罕見疾病、兒科、泌尿和生殖醫學辦公室副主任Christine Nguyen博士說,ASMD嚴重影響這種罕見疾病患者的生活,因此急需為他們增加治療選項。她認為開發罕見疾病治療方法所面臨的挑戰,是巨大而獨特的。她也相信,ASMD患者、他們的家人和他們的醫師會歡迎此一期待已久的進展。

Xenpozyme 是一種酶替代療法,有助於減少鞘磷脂在肝臟、脾臟和肺臟中的堆積。Xenpozyme治療ASMD的療效,在一項隨機、雙盲、安慰劑對照研究中得到證實,該研究對31名隨機服用Xenpozyme或安慰劑的患者進行研究。總體而言,Xenpozyme可改善他們的肺功能,並將腫大的肝臟和脾臟縮小下來。

和其他藥物一樣,Xenpozyme也會引發一些副作用,常見的有頭痛、咳嗽、發燒、關節痛、腹瀉和低血壓。一些患者在治療後的檢查會出現肝功能異常。有必要定期接受抽血檢查。有鑑於動物研究曾觀察到Xenpozyme可能對胎兒造成傷害,建議女性患者在懷孕期間不應接受治療;此外,臨床試驗也顯示,75%兒童患者和50%成人患者在接受Xenpozyme靜脈注射時,出現頭痛、噁心和嘔吐等反應。

除了獲得FDA快速通道、突破性療法和優先審查指定,並快速取得孤兒藥的認定外,2022年3月日本厚生勞働省批准Xenpozyme用於治療ASMD。歐洲藥品管理局(EMA)人用醫藥產品委員會也在2022年5月,建議批准Xenpozyme在歐洲治療ASMD A/B型或B型的非中樞神經系統表現的指定藥物,並於6月獲得歐盟的上市許可。

FDA估計,目前全球有超過7千種罕見疾病,光是美國就有超過3千萬人受到影響。且半數是兒童。許多罕見情況下會危及生命,大多數患者得不到有效的治療,健康及生命都飽受威脅,Xenpozyme的提早核准上市,無疑讓ASMD患者多一些繼續活下去的希望。

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