資源中心分類:新藥研發
文章標籤:

又到了歲末年終。回顧2021年,雖然COVID-19疫情因Omicron變種病毒株肆虐全球而變得更加凶猛,美國食品暨藥物管理局(FDA)核發的藥證仍維持正常數量,可見疫情再怎麼嚴峻險惡,日子如常。

截至2021年12月30日止,FDA所屬CDER核可的小分子和生物製劑已達50多個,其中癌症治療用藥有16個。相較於國際知名期刊《Nature》於2021年1月回顧2020年的新藥審核,FDA共核可了53個新藥,其中40個是新成分的小分子藥物,13個是生物製劑,其中癌症用藥有18種,2021年和2020年並無明顯差別。

回顧FDA在過去一年核可的癌症治療藥物,不乏令人眼睛為之一亮的驚喜,比如2021年5月核可的Lumakras@(sotorasib),可用來治療KRAS G12C特定基因突變的非小細胞肺癌,這種KRAS突變標靶治療的突破就備受矚目。KRAS G12C突變約占非小細胞肺癌突變的13%,此藥除了比預期提早3個月被核准之外,上市4個月以來,累計銷售額達4500萬美元。

另一個值得一提的是FDA於2021年核可的新藥Keytruda,用於治療高危險性早期三陰性乳癌(TNBC)病人,這是免疫治療藥物的一個重要里程碑。Keytruda之所以引起關注,在於2021年3月看似被駁回,沒有被FDA核可,但後續的數據出來之後,7月終於獲准可用於高危險性早期三陰性乳癌病人,比原先預估的時程提前五個月。

Keytruda峰迴路轉的奇幻之旅,再次說明FDA核可新藥的四個途徑並非完全獨立,有時可以單獨為之,有時可以多路併進,只要對產品有信心,就算被退回,加強和FDA溝通協調,補充更多數據,或許會有不同的結果,別因被駁回而放棄審查。

2021年核可的癌症治療用藥中,抗PD-1療法用藥Jemperli(dostarlimab)獲得FDA加速批准,也有其指標意義。此藥可用來治療接受鉑類化療期間或之後病情惡化的dMMR(基因錯配修復功能缺陷)腫瘤復發,或是晚期子宮內膜癌。在復發或晚期子宮內膜癌當中,25%至30%患者有dMMR腫瘤。FDA的加速核可,或許可為病人帶來更多希望。

COVID-19疫情肆虐下,新冠肺炎治療藥物也沒在2021年FDA核可新藥名單中缺席,12月初FDA緊急授權輝瑞(Pfizer)藥廠的抗新冠口服藥 Paxlovid@,希望能成為抗疫新武器,這是全球第一款口服治療新冠肺炎的藥物。FDA認可 Paxlovid@安全有效,並能有效降低感染者的住院和死亡。

就在同個月,FDA稍後又核可默沙東藥廠的抗新冠肺炎口服藥molnupiravir緊急使用權。FDA核准molnupiravir在老年、肥胖、心臟病等感染新冠肺炎後有併發重症風險的成人使用,FDA當然希望這兩款口服藥可以降低疫情造成醫院的沈重負擔。

醫療發展就像發動的引擎,只會一直往前奔馳。送走2021年,2022年問世的新藥及療法,將會帶給我們多大的驚喜,且讓我們拭目以待。