又到了歲末年終。回顧2021年，雖然COVID-19疫情因Omicron變種病毒株肆虐全球而變得更加凶猛，美國食品暨藥物管理局(FDA)核發的藥證仍維持正常數量，可見疫情再怎麼嚴峻險惡，日子如常。
截至2021年12月30日止，FDA所屬CDER核可的小分子和生物製劑已達50多個，其中癌症治療用藥有16個。相較於國際知名期刊《Nature》於2021年1月回顧2020年的新藥審核，FDA共核可了53個新藥，其中40個是新成分的小分子藥物，13個是生物製劑，其中癌症用藥有18種，2021年和2020年並無明顯差別。
回顧FDA在過去一年核可的癌症治療藥物，不乏令人眼睛為之一亮的驚喜，比如2021年5月核可的Lumakras＠（sotorasib），可用來治療KRAS G12C特定基因突變的非小細胞肺癌，這種KRAS突變標靶治療的突破就備受矚目。KRAS G12C突變約占非小細胞肺癌突變的13%，此藥除了比預期提早3個月被核准之外，上市4個月以來，累計銷售額達4500萬美元。
另一個值得一提的是FDA於2021年核可的新藥Keytruda，用於治療高危險性早期三陰性乳癌（TNBC）病人，這是免疫治療藥物的一個重要里程碑。Keytruda之所以引起關注，在於2021年3月看似被駁回，沒有被FDA核可，但後續的數據出來之後，7月終於獲准可用於高危險性早期三陰性乳癌病人，比原先預估的時程提前五個月。
Keytruda峰迴路轉的奇幻之旅，再次說明FDA核可新藥的四個途徑並非完全獨立，有時可以單獨為之，有時可以多路併進，只要對產品有信心，就算被退回，加強和FDA溝通協調，補充更多數據，或許會有不同的結果，別因被駁回而放棄審查。
2021年核可的癌症治療用藥中，抗PD-1療法用藥Jemperli（dostarlimab）獲得FDA加速批准，也有其指標意義。此藥可用來治療接受鉑類化療期間或之後病情惡化的dMMR(基因錯配修復功能缺陷)腫瘤復發，或是晚期子宮內膜癌。在復發或晚期子宮內膜癌當中，25%至30%患者有dMMR腫瘤。FDA的加速核可，或許可為病人帶來更多希望。
COVID-19疫情肆虐下，新冠肺炎治療藥物也沒在2021年FDA核可新藥名單中缺席，12月初FDA緊急授權輝瑞(Pfizer)藥廠的抗新冠口服藥 Paxlovid＠，希望能成為抗疫新武器，這是全球第一款口服治療新冠肺炎的藥物。FDA認可 Paxlovid＠安全有效，並能有效降低感染者的住院和死亡。
就在同個月，FDA稍後又核可默沙東藥廠的抗新冠肺炎口服藥molnupiravir緊急使用權。FDA核准molnupiravir在老年、肥胖、心臟病等感染新冠肺炎後有併發重症風險的成人使用，FDA當然希望這兩款口服藥可以降低疫情造成醫院的沈重負擔。
醫療發展就像發動的引擎，只會一直往前奔馳。送走2021年，2022年問世的新藥及療法，將會帶給我們多大的驚喜，且讓我們拭目以待。
