北醫大講座教授閻雲:生物技術風起雲湧 藥物經濟學仍待突破

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閻雲理事長檔案照片

第37 屆生物夏令營於2022年8月11~13日在花蓮舉行,人在美國的臺北醫學大學講座教授閻雲12日下午透過線上視訊方式,在「精準健康產業」議程中專題演講,分析精準醫療從基因診斷、標靶治療到未來細胞治療的發展過程,讓參加夏令營的年輕學子更加了解全球生醫產業的發展脈絡。

在這場橫跨太平洋的視訊專題演講中,閻雲言簡意賅地從宏觀角度爬梳了生物醫學發展的歷史演變,同時也以微觀視野剖析每項複雜技術仍需克服的難題。他認為,生物醫療科技近年來快速發展,不管是精準醫療、基因治療或細胞治療,都帶給病患很大的希望,但伴隨而來的昂貴醫藥費用,卻也讓大多數病患及其家屬難以負擔,藥物經濟學仍有待克服。

閻雲首先回顧這些年來醫藥發展的過程與時代意義。他說,癌症一直是人類健康的最大威脅,1970年代化療的出現,可說是癌症治療劃時代的重大突破。1971年,美國總統尼克森頒布「國家癌症法案」(CANCER ACT) ,宣示國家政策與預算將和研發結合,不僅為美國的抗癌戰爭揭開序幕,也促成今天各種新穎癌症治療藥物蓬勃發展的榮景,影響深遠。

1990年後推動的「Human Genome Project」(人類基因體計畫),則是一項由人類基因體組織所推動的跨國性研究計畫,主要目標是把人體23對染色體內約30億個鹼基對正確排列出來,解讀所有人類基因體DNA序列,進而解開所有人類的基因藍圖。

這項大型計畫於2000年完成時,科學家發現不到三萬個基因竟然就決定了人類的差異與各種疾病,這種不可思議的奧秘讓基因體研究陷入一片沈寂,科學家於是紛紛轉向DNA、RNA及蛋白質的進一步探索。

到了2015年,歐巴馬總統為了倡議「精準醫療」(Precision Medicine),開啟「ALL of US」研究計劃,邀請全美100萬名民眾參與建立歷史上最多樣化的健康資料度之一,期望透過大數據分析生物學、生活方式及環境等多種因素對健康的影響,找尋治療和預防疾病的方法,甚至進一步為個人量身打造精準的醫療服務。

在歐巴馬總統全力支持下,精準醫療立即從過去的基因研究基礎跨越到次世代,改變了長久以來的診斷和醫療模式,各種檢測工具及治療藥物紛紛問世,比如Illumina的次世代基因定序、羅氏大藥廠的伴隨性檢測等。此外,1990左右就開始發展的抗體藥物和免疫治療,歷經近二十幾年因臨床失敗而進入黑暗期的困境後,近來也不斷開發出令人眼睛為之一亮的標靶藥物,比如用於HER2過度表現等早期或轉移性乳癌病人的Herceptin(賀癌平)乳癌藥物,以及作用於人類CD20的人鼠嵌合單株抗體Rituximab,都讓患者深受其惠。

不過,閻雲也不忘提醒,癌症是個相當複雜的疾病,每一個新的醫療問題,雖然都會被一種新藥的研發而改變,卻也會帶來新挑戰,像是標靶藥物引發的副作用和抗藥性等,都讓未來藥物開發充滿了挑戰。

挑戰,意味著機會。近年來,PROTAC(蛋白降解靶向嵌合體)藥物就橫跨了大、小分子,利用獨特的靶點將蛋白送入蛋白酶體,展現出和傳統小分子藥物完全不同的作用模式。

此外,沈寂了30年的腫瘤微環境系統----免疫學,又再度重回主流。免疫療法是透過各種方式來增強或調整人體自己的免疫系統,進而擊殺癌細胞的治療模式。其中又以免疫檢查點抑制劑PD-1/PD-L1的免疫療法最受矚目,透過阻斷PD-L1 與PD-1之間的訊號通路,不讓癌細胞逃避免疫系統的獵殺。PD-1/PD-L1發展至今也只不過7、8年,目前光是中國就有250多家公司在研發各種深具潛力的新藥,不難想見其熱門程度。

2017這一年,無疑是CAR-T(嵌合抗原受體T細胞)免疫療法爆炸的一年,這是透過基因工程修飾技術,讓T細胞表現CAR受體能高精準度辨識並殺死具有表面上特異性抗原癌細胞的全新技術,至今熱度依舊不減。

閻雲表示,隨著生物技術的日新月異,這些免疫治療和精準治療已成為治療癌症、退行性精神疾病、自體免疫疾病等棘手疾病的最新希望。COVID-19疫情之後,RNA藥物發展也已進入嶄新階段,未來不妨將DNA或RNA帶入人體,做為治療新方法,並進一步和CAR-T結合,解決更多疾病。

放眼未來,閻雲認為,為承接與解決各式各樣問題的生物技術依然蓬勃,生物科技醫藥產業也將持續風起雲湧,特別是一些用於癌症控制的治療方式都已出現曙光。但他也強調,許多新藥動輒三、四十萬美金起跳,非常昂貴,藥物經濟學依然無法突破,未來的藥物開發,仍需大家群策群力來解決,如此才能提供患者一個可以親近醫療的美好新世界。

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