美國FDA近日核准Ipsen和Genfit公司的elafibranor（商標名為Iqirvo）用於治療罕見且可能危及生命的原發性膽汁性膽管炎（primary biliary cholangitis，PBC）。這是近十年來首個針對PBC的新療法，對病患的迫切需求提供解決方案。Iqirvo 是創新的每日一次口服藥物，透過調節過氧化物酶體增殖物活化受體，可減少膽酸產生，並有助於緩解肝臟炎症和肝纖維化。根據Ipsen研發部表示，對於那些對標準治療藥物ursodeoxycholic acid（UDCA）反應不足或耐受性不佳的PBC患者而言，Iqirvo是一個重要的進步關鍵。此藥品加速核准的依據來自於第三階段ELATIVE試驗結果，該試驗結果已發表在《新英格蘭醫學雜誌》，顯示51%的生化反應率：以鹼性磷酸酶（alkaline phosphatase）水平為指標；相比之下，安慰劑組只有4%的患者達到相同的反應。儘管試驗結果充滿希望，Iqirvo在提升生存率和預防肝功能衰竭方面的全面效益仍需進一步研究確認，這也是其獲得加速核准條件之一。
莫德納（Moderna）的甲基丙二酸血症（Methylmalonic acidemia，MMA）治療候選藥物mRNA-3705，被美國FDA選入其START試驗方案中；此計畫將像COVID-19疫苗的「疾速行動」計畫一樣，加速罕見疾病療法的開發。透過此計畫，Moderna將得到FDA在研究設計和患者選擇方面的加強針對支持，這對於推動mRNA-3705的開發至關重要。此藥物是以mRNA為基礎的療法，用以編碼MUT酶，有潛力恢復MMA患者的正常酸代謝。目前，mRNA-3705正在進行包含63名患者的1/2期臨床試驗。該藥物已獲得FDA孤兒藥物認證、快速審查認定資格和罕見兒童病症認證，反映了其在應對MMA這一因酶缺陷引起的酸積聚和早期診斷的遺傳性疾病中，可解決重大未滿足醫療需求的潛力。Moderna 將是START計畫首批項目之一，與Denali Therapeutics、Neurogene、Grace Sciences和Larimar Therapeutics的療法同列。Calico Life Sciences也參與其中，開發針對腦白質消失症 ( Vanishing White Matter Disease )的fosigotifator，彰顯了該計劃在解決複雜罕見疾病方面的多樣性。
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