一、 體內重編程：細胞療法的生產革命
長期以來，嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法受限於複雜的體外製造過程與昂貴的化療預處理。然而，2025年的研究重點轉向了「體內生成細胞療法」（In vivo generated cellular therapies）。
研究人員開發出一種標靶脂質奈米顆粒（LNP），能將mRNA精準傳遞至特定的 T 細胞亞群，直接在患者體內進行重新編程。這種策略消除了外部製造的需求，顯著降低了治療門檻 。目前，許多生物技術公司正將研發重心轉向這種體內生成技術，預示著細胞療法將走向普及化。
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二、 基因編輯的新利器：重組酶與反轉錄轉座子
基因組工程在 2025 年迎來了更強大的工具。除了傳統的 CRISPR 系統，反轉錄轉座子（Retrotransposons）與橋接重組酶（Bridge recombinases）的出現，引起了學界轟動 。
科學家設計出的橋接重組酶，能夠高效地對大片段DNA進行插入、切除與倒置 。此外，將反轉錄轉座子與 CRISPR-Cas9 切割酶（Nickase）融合的新技術，展現了強大的醫學工程潛力，能無痕地在基因組中插入單個鹼基，甚至是長達12.7 kb的大片段 。這為大規模基因組工程開闢了全新的可能性。
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三、罕見病的希望：首例體內鹼基編輯臨床實踐
2025年，生物科技在臨床應用上的最大成就之一，是針對罕見代謝疾病「氨基甲酰磷酸合成酶 1（CPS1）缺乏症」開發的體內鹼基編輯療法。
這項療法透過客製化的脂質奈米顆粒遞送，成功在一名患有該疾病的嬰兒（代號 KJ）身上實施。雖然這套方法仍需根據不同患者的需求進行調整，但它成功證明了基因編輯技術能直接進入臨床診斷並挽救生命，為無藥可醫的罕見病患者提供了明確的治療方向 。
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四、AI與量子計算：科研範式的轉型
人工智慧與運算技術在2025年不再只是輔助工具，而是成為科研的核心驅動力：
計算代謝組學：
過去僅能標註約2%的分子結構，2025年研發出的新轉化模型（Transformer model）大幅提升了串聯質譜數據的解讀能力，為環境與生物樣本分析建立了全新的圖譜。
量子計算藥物研發：
量子生成模型首次與傳統藥物研發結合，針對極難攻克的KRAS蛋白質進行藥物篩選。在篩選了100萬種化合物後，測試了15種候選藥物，展現了量子計算在複雜蛋白質藥物開發中的潛力 。
智能自動化：
「AI協同科學家」已能利用大型語言模型（LLM）引導實驗室流程，協助科學家選擇CRISPR系統並尋找新的基因轉移路徑，大幅加速了研發節奏 。
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五、臨床前期新標準：從動物模型到類器官
2025年，美國食品藥物管理局（FDA）正式宣佈計劃逐步汰換抗體與藥物的動物測試。取而代之的是更精準的臨床前期系統：
腫瘤晶片（Tumor-on-a-chip）：
這些模型能模擬動態免疫細胞招募到腫瘤微環境的過程，成為研究免疫治療反應的重要工具 。
器官晶片（Organ-on-chip）：
相比於維護成本高昂的動物設施，器官晶片對基礎設施要求較低，這對中低收入國家的科研發展尤為有利 。
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六、個人化醫療與微生物組的突破
在個人化治療方面，針對特定腫瘤突變量身定做的「個人化癌症疫苗」在早期臨床試驗中取得成功，尤其是針對腎細胞癌與胰腺導管腺癌的治療，展現了改變癌症治療進程的潛力 。
同時，精密微生物工程也克服了長期以來細菌難以在腸道定植的挑戰 。研究人員改造了「普通擬桿菌」（Bacteroides vulgatus），使其能分解導致腎結石的草酸，並在不破壞原生菌群多樣性的情況下成功定植，為腸源性高草酸尿症提供了新療法 。
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生物技術的全球影響力
2025年的生物技術發展不僅體現在技術的高度，更展現在解決現實問題的廣度——從中和非洲17種致命毒蛇的廣譜抗體解毒劑，到造福罕見病患者的基因療法，科技正在惠及更多人群。
這一年的科研成果顯示，當計算能力與基因工程深度融合時，生物技術將不再僅限於實驗室的發現，而是成為一場深刻影響人類健康與社會結構的變革。
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Ref. : Nature Biotechnology. (2025). 2025: Research in review [Editorial]. Nature Biotechnology, 43(12), 1889–1890. https://doi.org/10.1038/s41587-025-02961-w
