繼禮來公司（Lilly）新型阿茲海默症藥物 Kisunla 獲得突破性核准後，阿茲海默症（Alzheimer’s Disease）研究領域持續出現新進展。近期，Longeveron 的創新細胞療法獲得了再生醫學先進療法（RMAT）認證指定，顯示著治療選擇的一大進步。此外，一種有潛力的鼻噴劑被發現能有效清除阿茲海默症鼠模型大腦中的 tau 蛋白，為未來的治療策略帶來新的希望。
美國食品藥物管理局（FDA）授予 Longeveron 用於輕度阿茲海默症的Lomecel-B創新治療療法再生醫學先進療法（RMAT）認證。此認證具有快速審核、及突破性療法的特點，可經由替代性指標（surrogate endpoints）或中間療效指標（intermediate endpoints）加速審核過程。此外將促使與FDA的頻繁會談，以加速藥物開發過程。Lomecel-B來自健康捐贈者骨髓中提取的人體間質幹細胞（mesenchymal stem cell），並在第二階段CLERMIND試驗（NCT05233774）中展示出有希望的正向結果。該試驗包括50名輕度阿茲海默症患者，證實了主要安全終點指標。儘管在給藥後30天內不同劑量組報告了三起嚴重不良反應事件，但經由核磁共振（MRI）的擴散張量造影（Diffusion tensor image）顯示，此療法顯著改善認知功能，亦減少神經炎症；此RMAT認證標示阿茲海默症治療的重大進展，尤其是阿茲海默症治療的全球市場預計到2030年將超過159億美元。
來自多個機構的神經科學家團隊開發了一種鼻腔療法，能有效清除阿茲海默症小鼠模型大腦中的毒性tau蛋白。該研究發表在《科學轉譯醫學》期刊上，闡述特定構造抗體的開發，而此抗體被封裝在微小的脂質泡中，能夠穿越血腦屏障。該團隊包括來自愛丁堡大學的失智症專家，詳細說明了他們在鼻噴霧劑形式中的發現。這種創新方法涉及將這些膠囊化的抗體直接傳送到鼻子裡，並進而抵達大腦、並針對阿茲海默症病理標誌物的tau蛋白。他們的實驗表明，接受治療的小鼠顯示出明顯減少的失智相關症狀，解剖測試更顯示大腦中的tau蛋白聚集形成的糾結、及蛋白種子減少。這些正向結果也在用該噴霧處理的人類神經組織樣本中觀察到，表明其應用於人類的潛力。雖然在人類試驗中的安全性和有效性需要進一步的研究來評估，但這種方法將可能是阿茲海默症治療的重要進展。
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