美國食品藥物管理局（FDA）近期拒絕核准默克（Merck）和第一三共（Daiichi Sankyo）的patritumab deruxtecan，一款用於治療帶有特定基因突變的非小細胞肺癌（NSCLC）的抗體藥物複合體（ADC）。根據FDA的完全回應信函（complete response letter，CRL），此決定將拒絕原因歸咎於第三方製造設施的問題，而非藥物效能或安全性的顧慮。Patritumab deruxtecan針對多種癌症中常見的HER3蛋白，以第一三共的DXd ADC技術為基礎來開發。這項技術使得該藥物能夠直接將強效的拓撲異構酶（Topoisomerase）抑制劑送入癌細胞中，導致細胞死亡。該藥物之前已獲得FDA突破性治療認定，肯定其在治療晚期NSCLC案例中的潛力。支持生物製劑許可申請的數據來自HERTHENA-Lung01試驗，此一關鍵性的第二階段研究，涉及225名在接受EGFR酪胺酸激酶（tyrosine kinase）抑制劑和鉑類化療治療後病情惡化的患者。研究顯示了29.8%的客觀反應率，伴隨著顯著但可控的副作用。默克和第一三共已表示將迅速解決FDA的疑慮，以推進該藥物的核准。
FDA 日前亦拒絕了Rocket Pharmaceuticals針對罕見遺傳性免疫缺陷的基因療法Kresladi。該駁回主要是因為FDA需要更多化學、製造和控制方面的相關資訊，有關於藥物的品質和一致性。儘管遇到挫折，產業分析師認為這次拒絕只是暫時的障礙，而非定讞。他們認為此決定主要來自於FDA本身人員配額限制問題，而不是 Rocket 申請中有任何重大缺陷。Kresladi是由患者自身的幹細胞建構而成，能夠傳遞功能性基因來治療嚴重的白细胞黏附缺陷症第Ⅰ型，此為一種嚴重損害免疫系統的狀態，常導致嬰兒出現嚴重感染。在Rocket的研究中，所有使用Kresladi治療的患者在追蹤期間都存活下來，顯示感染率降低和疾病相關症狀改善。FDA要求更詳細的製造資訊反映了基因治療領域持續的挑戰，強調了製造過程在新治療批准中的關鍵作用。儘管有延遲，Rocket Pharmaceuticals致力於與FDA合作，解決這些問題並獲得FDA對Kresladi的核准。
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