CRISPR 科技新浪潮:2024年八家值得關注的公司

八家推動CRISPR創新的公司、以及其獨特的產品和技術

CRISPR(叢集常間回文重複序列)是一項突破性的基因編輯技術,讓科學家能夠以前所未有的精確度來修改 DNA。這項技術於 2010 年代初被發現,透過導引 RNA 和 Cas9 酶來針對特定的基因組位置,使得基因物質得以添加、刪除或修改。在此將聚焦於八家於此領域推動創新的公司、以及其獨特的產品和技術:

Beam Therapeutics 專注於利用其專有的鹼基編輯技術來開發精準基因醫藥。該公司成立於 2017 年,位於美國麻省劍橋,專注於進行單一鹼基的變更來糾正核苷酸層面的突變,大幅減少非目標效應。其幾個處於不同發展階段的關鍵候選藥物,包括用於治療鐮刀型紅血球疾病、急性T細胞淋巴細胞白血病、和影響肝臟與肺部的遺傳性疾病。

Eligo Bioscience 是一家於 2014 年成立的法國生物技術公司,致力於微生物群的精確基因編輯。Eligo 利用工程化的噬菌體技術,可以針對和改造特定的細菌群,可能治療因細菌基因引起的疾病,同時不破壞微生物群的平衡。此創新的方法提供了替代廣效抗生素的針對性方案。

Epic Bio 專注於開發用於調控體內基因表達的治療方法。該公司於 2018 年在舊金山成立,運用一種迷你 Cas 蛋白質 CasMINI 及其他調節器的組合來達成目標基因的控制。這項技術經由特定基因調控來治療像是肌肉萎縮性疾病與高膽固醇等疾病。

Locus Biosciences 使用 CRISPR-Cas3 系統來進行其噬菌體基礎的抗菌治療,針對難以治療的細菌感染,包括抗藥性菌株。該公司於 2015 年成立,正在推進 LBP-EC01、LBP-SA01 針對如大腸桿菌和金黃葡萄球菌等病原體的治療,顯著降低了抗藥性風險。

Mammoth Biosciences 利用其對新型 CRISPR 系統的發現來開發治療和診斷應用。這家位於加州的公司由諾貝爾獎得主 Jennifer Doudna 共同創立,專注於如 Cas14 和 CasΦ 這樣的 CRISPR 系統,這些系統具有增強的溫度穩定性和有效的體內傳遞,適合用於治療中樞神經系統疾病。

Prime Medicine 使用其prime編輯技術來執行 DNA 層面的精確「搜尋和替換」功能,具糾正多種遺傳突變的潛力。該公司於 2019 年在麻省劍橋成立,其技術避免了傳統 CRISPR 所常見的雙鏈斷裂,從而減少了非預期的遺傳修改。

Scribe Therapeutics 致力於創造客製化的 CRISPR 酶,以實現更有效、更精確的基因編輯。該公司於 2018 年在加州成立,正在與業界巨擘如 Biogen 和 Sanofi 合作,開發治療如肌萎縮側索硬化症(Amyotrophic lateral sclerosis,ALS) 和癌症的基因工程細胞療法。

SNIPR Biome 這家位於丹麥的公司,開發了基於CRISPR的微生物基因療法,可以精確針對並根除致病細菌。他們的技術利用工程化噬菌體來傳遞CRISPR組件,提供了一種針對性的方法來治療和預防高風險病患群體中的感染。

2024年,全球CRISPR技術市場的估值大約是37.8億美元,預計到2029年會增長到約93.4億美元,年複合成長率高達19.9%。這樣的成長是由像Vertex和CRISPR Therapeutics這類創新成功公司,以及CRISPR技術的不斷精進所推動的。但市場仍面臨一些挑戰,例如高昂的成本、基因修改的道德考量,以及監管方面的挑戰。此外,如表觀遺傳學編輯(epigenetic editing)和基因寫入等新興技術也逐漸崛起,由Chroma Medicine和Tessera Therapeutics等公司領導發展。

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