Geron 的創新藥物Rytelo日前獲得FDA核准，用於治療由骨髓增生不良症候群（Myelodysplastic syndromes，MDS）引起的貧血，這是該公司首項進入商業市場的產品。Rytelo（學名為imetelstat）為低至中風險MDS的成人患者提供了一種新的治療選擇，特別是那些對現有紅血球生成素（Erythropoeisis Stimulating Agent）無反應或不適用的患者。此次核准使Rytelo成為首個獲得FDA核准的端粒酶（telomerase）抑制劑，預示著血液惡性腫瘤治療範式可能的變革。Rytelo的研發源自於獲得諾貝爾獎的端粒研究：經由抑制端粒酶活性來應對癌症特有的細胞無限增生。臨床試驗顯示，Rytelo顯著有效，減少了紅血球輸血治療的需求：近40%的治療患者在連續八週內無需依靠輸血。此核准為MDS提供了一種可能改變疾病進程的治療選項，MDS通常主要影響老年人且血癌患者需要頻繁輸血。隨著Rytelo進入市場，它將與BMS公司的Reblozyl競爭，後者也是治療MDS的藥物，但機制不同。Rytelo的商業成功將取決於其臨床效益和改善患者生活質量的潛力，從而在競爭激烈的腫瘤市場中為 Geron 鞏固地位。
FDA 的諮詢委員會亦在審議 Eli Lilly 的試驗性阿茲海默症藥物donanemab。此決策至關重要，若通過，donanemab 將可能成為美國第二項獲得FDA核准的阿茲海默症治療藥物。Donanemab 經由每月靜脈注射的方式給藥，與安慰劑相比，已顯示出能夠將阿茲海默症的症狀惡化（包括認知衰退、記憶力喪失和語言能力下降）減緩29％；但它也存在一定風險，包括導致嚴重副作用的可能性：如腦部腫脹和出血。關於donanemab的資料及顧慮與Biogen及Eisai公司開發的Leqembi（lecanemab）相當一致。這兩種藥物都是針對大腦中的類澱粉蛋白的抗體，這種蛋白被認為在阿茲海默症的發病過程中扮演關鍵角色。Leqembi去年成為美國首個獲得全面FDA核准的此類治療藥物。這些進展代表了阿茲海默症醫學的新時代，不僅管理症狀，而且積極減緩疾病進程。FDA對donanemab的最終決定將在仔細考慮專家小組的建議和數據後作出，對在美國近700萬受此不治之症影響的患者的治療方向產生重大影響。如果獲准，與Leqembi相同，donanemab預計將伴隨嚴格的監測方案，包括定期進行MRI掃描以管理其風險。
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