美國食品藥物管理局（FDA）在罕見疾病治療領域達到了新里程碑：近期核准了安進（Amgen）的 Bkemv（eculizumab-aeeb），此為首款可替代 AstraZeneca 的 Soliris（eculizumab）的可互換生物相似藥（interchangeable biosimilar）。此核准對於陣發性夜間血紅素尿症(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria，PNH)）和非典型性尿毒溶血症候群（atypical hemolytic uremic syndrome，aHUS）等嚴重罕見病患來說，是獲得治療的重要進展。對照產品 Soliris 是一種重組人源化單株抗體，針對 C5 補體蛋白，此動作干擾補體級聯（complement cascade），防止導致 PNH 中紅血球破壞、以及 aHUS 中血栓性微血管病變末端蛋白的形成。自 2007 年推出以來，Soliris 現已成為 AstraZeneca 全球銷售額最高的藥物之一，為這些威脅生命的疾病設定了標準療法。Bkemv 在治療應用上與 Soliris 相似，同樣針對並抑制 C5 蛋白，從而防止 PNH 和 aHUS 患者的血管內溶血和相關併發症。該生物相似藥亦滿足了額外的嚴格標準，獲得了 FDA 的可互換性認證，這意味著可以在藥局級別不需新處方即可替代 Soliris，具體實行取決於美國各州的法律。此認證的重要性在於，其向醫療保健提供者和患者證實，Bkemv 在安全性、功效等各方面與 Soliris 沒有臨床意義上的差異。但與 Soliris 相同，Bkemv 也帶有關於嚴重腦膜炎球菌感染風險的黑框警告，需要嚴格的風險評估和緩解策略（Risk Evaluation and Mitigation Strategy，REMS）來管理這些風險。Bkemv 是美國第 53 個核准的生物相似藥；FDA 亦已核准其中 13 種作為可互換性生物相似藥（interchangeable biosimilars）。 Bkemv得核准預計將通過提供一種具成本效益的替代方案，改善患者對必需藥物的獲取，這種替代方案不會減低治療效果。此進展為 FDA 致力於促進生物產品市場的競爭，並擴大罕見及嚴重疾病患者的治療選擇。
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