2024年對FDA來說是具轉型意義的一年，目前有多項突破性的醫療治療核准。今年內，FDA核准了Amtagvi，這是首個針對實體腫瘤使用腫瘤浸潤性淋巴細胞（TIL）的治療方法，同時也核准了Orchard的Lenmeldy，此為一針對罕見兒科異染性腦白質退化症（Metachromatic Leukodystrophy，MLD）的新型基因治療。此外，FDA亦核准了針對MASH的首項標靶治療藥物Rezdiffra。這些在細胞和基因治療領域的創新定下了今年的方向，下半年預計將聚焦於關於癌症新療法和神經相關的關鍵決策，顯示了FDA致力於推進多樣化和具有重大影響的醫療治療。
Eli Lilly 的 Donanemab（阿茲海默症）：Eli Lilly 的阿茲海默症治療藥物donanemab正面臨FDA關鍵決策，得到顧問委員會的一致支持，認為它能有效治療輕度認知障礙和輕度失智症的患者。這種抗類澱粉蛋白抗體針對的是阿茲海默症的典型標誌，類澱粉蛋白斑塊。第三階段的TRAILBLAZER-ALZ 2試驗顯示了有希望的結果，相比安慰劑組，參與者顯著減緩了認知衰退。FDA之前對第二階段試驗的設計有所顧慮，而導致加速審核申請被拒，但Lilly在2023年改尋求傳統核准。如果通過，donanemab將直接與Biogen及Eisai在2023年獲核准的阿茲海默症治療藥物Leqembi競爭。
Adaptimmune 的 Afami-cel（晚期滑膜肉瘤）：預計在8月4日前作出決定，Adaptimmune 正在等待此一關鍵FDA決策，以決定其創新的T細胞療法afami-cel，可否用於治療滑膜肉瘤（synovial sarcoma）。如果獲准，這種療法將是首個專門針對實體腫瘤的工程化T細胞治療，為滑膜肉瘤此一影響年輕成人且在轉移性病例中存活率低的癌症，提供一個新的治療選擇。SPEARHEAD-1試驗展示了令人鼓舞的成果，有40%的患者顯示出臨床反應，整體存活率相較於歷史平均數據有顯著延長。如果成功，afami-cel將成為Adaptimmune新開發產品線的基礎，代表著癌症治療的重大進展。
Lykos Therapeutics 的 MDMA（創傷後壓力症候群，PTSD）：這改革性治療將面臨FDA在8月11日的決定，Lykos Therapeutics 其MDMA輔助的創傷後壓力症候群（PTSD）治療有望徹底改變治療模式。在6月初的FDA顧問委員會議中面臨質疑，委員會提出治療的利益與風險之間的平衡並指出試驗中的功能性解盲問題（functional unblinding* 因大多數試驗參與者能夠準確地猜測到他們的治療分配，而對研究結果帶來偏見及不確定性）。Lykos 的新藥申請得到了兩個關鍵的第三階段臨床試驗MAPP1和MAPP2的支持，這些試驗顯示MDMA輔助治療方案能夠在臨床上顯著改善PTSD症狀。如獲准，此療法將成為美國首個用於神經精神疾病的迷幻藥物，為心理健康治療樹立歷史性的先例。
Bristol Myers Squibb 的 KarXT（精神分裂症）：FDA預期在9月26日前作出決定，Bristol Myers Squibb (BMS) 創新精神分裂症治療藥物KarXT（xanomeline-trospium）可能引入一個新的藥物類別，針對腦部膽鹼能受體，提供一種新的治療方式。此藥物於2023年12月從Karuna Therapeutics獲得，KarXT代表了幾十年來首項潛在的新類型抗精神病藥物，專門針對中樞神經系統的M1和M4膽鹼能受體，而非直接阻斷多巴胺受體。這種機制針對解決精神分裂症的全範圍症狀，包括正性、負性和認知症狀。三項註冊、安慰劑對照試驗的結果顯示了統計上顯著且臨床上有意義的改善。此外，第四項研究的中期數據顯示，超過75%的患者在52周內症狀至少改善了30%，使KarXT成為治療精神分裂症的一項重大進展。
Daiichi Sankyo 和 AstraZeneca 的 Dato-DXd（非小細胞肺癌）：Daiichi Sankyo 與 AstraZeneca 攜手推進腫瘤學發展，他們合作研發的藥物Dato-DXd（datopotamab deruxtecan），針對治療非小細胞肺癌（NSCLC）正在等待12月20日的決定，將可能成為第一種針對TROP2的抗體藥物複合體（ADC），為之前接受過系統治療的局部晚期或轉移性非鱗狀非小細胞肺癌成人患者提供希望。其生物類製劑查驗登記申請（Biologics License Application）得到了第三階段Tropion-Lung01研究的支持，研究顯示Dato-DXd 與化療相比，降低了疾病進展或死亡的風險25%，中位無惡化生存時間為4.4個月，整體反應率為26.4%。雖然整體生存率的益處在數值上是正面的，但除了在一亞組中顯示出臨床顯著改善外，並未達到統計學上的顯著性。若獲准，Dato-DXd 將成為第一個針對肺癌、TROP2導向的ADC，可能會顯著改變肺癌治療的格局。
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