資源中心分類:公共衛生
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攝影師:Pixabay: https://www.pexels.com/zh-tw/photo/159211/
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美國食品暨藥物管理局(FDA)批准Reata Pharmaceuticals 的Skyclarys(Omaveloxolone)上市,做為小腦脊髓萎縮症(Friedreich's ataxia)的第一個治療藥物。這是一種漸進性、罕見的隱性遺傳疾病,會對脊髓、周圍神經和大腦造成進行性損傷,導致肌肉運動不協調、平衡不良、行走困難、言語和吞嚥能力改變以及壽命縮短,同時也會對大腦、脊髓、心臟造成傷害。歐洲藥品管理局(EMA)也正在審查此藥的上市許可申請。

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