美國食品暨藥物管理局(FDA)於2023年3月20日表示，百健（Biogen）開發的藥物tofersen，可能對遺傳性肌肉萎縮側索硬化症（ALS）這種罕見疾病具有臨床效果，可望獲得加速審查。
FDA的一個外部顧問小組3月22日將仔細審查該藥物後期試驗的混合療效數據，並對藥物的有效性進行討論，如果發現可以減少與該疾病相關的關鍵蛋白質，就表示這種藥物對ALS患者有好處，FDA於4月25日前會對是否核准這個藥物上市做出最後決定。
FDA之前的初步審查發現，tofersen雖未能達到減輕症狀的主要目標，但在後期研究中顯示可以降低神經蛋白濃度，因此決定展現靈活度，加速審查腳步，以便能夠治療生命飽受威脅的罕見病患。
如果FDA最後核准了，tofersen將可能成為第一個針對ALS遺傳原因的藥物。ALS是種進行性致命的神經肌肉罕見疾病，會導致脊髓和大腦中的神經細胞隨著時間的推移而崩潰，引起肌肉抽搐和痙攣，嚴重影響運動功能，出現吞嚥、呼吸困難，最後走向癱瘓和死亡。
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