本文於110年12月6日 聯合報 刊登。
隨著人工智慧（AI）與機器學習（ML）在藥物開發的快速發展，特別是在深度學習(DL)方面，生物醫學大數據提供機器學習所需的資料，加上科技進步、公共衛生政策品質提升及社區的積極參與等，都使得人工智慧和機器學習的技術逐漸成熟，已可運用在醫療保健研究和服務，造福人群。
這些成果，包括在深度學習模型指導的風險控管下，利用深度學習模式來預測病患的預後情形，除了可避免他們再度入院，也可用來優化臨床試驗參與者的選擇和招募技術，並在臨床試驗期間更有效監測受試者，加速臨床試驗的進程及增加成功率。
這股風起雲湧的發展趨勢，人工智慧和機器學習到底會在臨床藥理領域造成什麼樣的影響及衝擊？也許可以從確認目標，進一步開發小分子藥物，以及臨床試驗評量結果到底該扮演什麼樣的角色等面向，進一步觀察整個發展趨勢，以及未來十年對臨床藥理學家的潛在影響。
直到今天，藥物標靶的選擇及優先順序，還是個不確定的過程。藥物標靶是具有可量化質量的物質實體，通常是與治療藥物發生物理相互作用的分子；因此，如何準確找到藥物可以發揮治療作用的標靶，就非常重要。
目前有11%的人類蛋白質組可被小分子探針偵測出來，而三分之一的蛋白質仍未被充分研究，還不清楚它們在人類生物學和疾病中的功能和作用，可見仍有很長的路要走。
一般說來，藥物開發週期都很長，光是臨床試驗就長達7-10 年，將新藥推向市場的平均資本成本，更高達14.6億美元。每項臨床試驗的失敗，都將造成試驗投資成本及臨床前開發成本的損失，損失金額在8-14億美元之間，而挑選受試者的不盡理想和招募效率低下，以及在試驗期間無法有效監測患者，則是導致高失敗率的兩個主要原因。
這些不可預期的風險，恰好給了人工智慧及機器學習介入的空間。人工智慧及機器學習技術如今已經開始運用在臨床試驗設計中，包括從研究準備到執行的幾個關鍵步驟，期能提高試驗成功率。例如，IBM Watson 開發了一個用於臨床試驗的系統Trial Matching，它使用大量結構化和非結構化的患者電子病歷數據和可用試驗，為患者建構詳細的臨床檔案，並與試驗資格標準進行比較。
由於該系統包含所有要考慮的複雜協議標準，因此無需手動整理和分析複雜的註冊標準，臨床醫師就可據此優化符合條件患者的臨床試驗搜索，進而尋找符合試驗條件的患者，一舉解決這兩項既耗時又具有挑戰性的艱鉅任務。挑選效率的提高，以及更有效的患者招募，都有助於提高臨床試驗招募目標，進而降低成本。
人工智慧和機器學習早期應用在開發藥物的對象之一是小分子藥物，且是以量化「藥物相似性」為標的，也就是試圖模仿藥物化學家的直覺，來估計哪些新化學結構更有可能成為「藥物」的可能性，於是從超過1023種可能的藥物類化合物中，以「這些化合物，與藥物化學家認為具有藥用價值的其他分子相似」為基礎，針對多參數相似性進行評分，雖效果尚無特別顯著，但也成功開發出一些藥物。
目前，利用人工智慧與機器學習來開發藥物，最常碰到的挑戰是毒性、副作用，甚至智慧財產權等問題，另在為特定患者族群選擇正確藥物靶點或適當的劑量年齡，也遭遇到一些困難。
儘管如此，透過人工智慧和機器學習來開發藥物已成為難以阻擋的趨勢，且未來可能會影響臨床藥理學家的思維及作業模式，比如在教學中，數據密集型方法的使用，像是文獻搜索和處理等，都可能增加；在研究領域，人工智慧和機器學習方法的使用，正在加快腳步；在制定政策時，則可預期人工智慧和機器學習會影響大多數國家的醫療保健。
此外，為了正確使用藥物，大多數所謂的「數位原住民」，包括開始使用電腦/平板電腦的患者和科學家，以及從小就開始使用智慧手機者，也都會開始透過醫療保健機構或社群媒體等網絡平台，尋找藥物訊息，而這些都將加快透過人工智慧和機器學習來開發藥物的腳步。
有人類，就有疾病，就需要藥物治療。透過人工智慧和機器學習開發藥物已成趨勢，下一個十年，我們將會更加見證人類的自然智慧與人工智慧兩者之間的無縫整合。
