WCVB : 現在新生兒除了傳統的檢測之外,還可篩檢罕見疾病
所有身為或即將成為父母的都能體會,孩子天生的健康是上天的恩賜,但疾病卻是我們都無法避免的,無論是常見的疾病或是罕見病。目前估計有七千至一萬種罕見病,但只有500種有核准的治療方法。罕見病的診斷很困難,尤其在新生兒和幼兒時期,因為很多罕見病是基因造成的。美國麻州要求新生兒接受超過30種疾病的檢查,波士頓的布里姆婦女醫院(Brigham and Women's Hospital)是全美唯一提供杜氏肌肉萎縮症篩檢的醫院,這是一種罕見病,每5000至6000個男孩中就會有一個患上。杜氏肌肉萎縮症會影響心臟和呼吸肌肉,患者一般只能活到20多歲。症狀出現緩慢,診斷通常要等到孩子五歲左右,但早期篩檢可以在症狀出現前就發現疾病。篩檢是可選的、免費的,同時進行其他必要檢查。早期確診可以協助找出不同類型的治療方法,包括臨床試驗、治療、伸展運動和矯形器,這些都可以幫助患者過上更好的生活。只要保持警覺、相信自己的直覺,即使患有罕見病,父母也可以幫助孩子過上更正常的生活。
MedPage Today : 新型細胞治療對於局部型癲癇症狀有令人振奮的早期成果
植入抑制性神經元已成功幫助兩名嚴重、無法用藥控制的局部型癲癇患者顯著減少癲癇發作頻率。據研究人員指出,在治療前,這兩名患者平均每月分別經歷32和14次癲癇發作,但在細胞植入手術後的幾個月內,兩名患者的癲癇頻率均降低了超過90%。這是正在進行的第一期/第二期試驗的初步結果,該試驗希望最終招募多達40名患者。治療方法包括植入從異體人類胚胎幹細胞系獲取的人類皮層型GABA(一種神經遞質)能抑制神經元興奮。該公司認為,同樣的方法也可能對阿茲海默病有效,目前正在進行臨床前研究。
Cedars-Sinai : Ax-2任務:將幹細胞送入太空
Cedars-Sinai,位於美國加州洛杉磯的私立醫療中心,其研究人員與 Axiom Space 合作,計劃在5月初將幹細胞送入太空,探索微重力是否能使生產大批幹細胞更容易且更有效率。這將是第一次讓太空人員在太空製造誘導多能幹細胞 (induced pluripotent stem cells,iPSCs)。國際太空站上的宇航員將培養和分化幹細胞,以確定微重力是否影響其發展成其他細胞類型,如腦部和心臟細胞。目標是生產數十億個iPSCs,用於發現新藥物和量身定制的治療。幹細胞是可以轉變成人體內幾乎任何細胞類型的強大細胞。此次任務將檢查幹細胞在太空飛行期間的細胞分裂和DNA吸收情況。即將到來的任務將結合 Dhruv Sareen 博士和他的團隊的幹細胞專業知識,他們已經在 Cedars-Sinai 生物製造中心製造臨床級幹細胞,並是NASA資助計劃的合作夥伴。