National Institutes of Health ： 科學新知 - 基因治療對罕見神經退行性疾病顯示出潛力
由美國國家衛生研究院科學家組成的研究團隊，開發了新的基因治療方法，有望治療遺傳性痙攣性下身麻痺（Hereditary Spastic Paraplegia 50 , SPG 50 ），這是一種罕見的神經退行性疾病，主要影響兒童。該疾病是由單一基因AP4M1的突變所引起。這種研究治療法是設計來將一個正常的AP4M1基因運輸到中樞神經系統的細胞中。該療法已在源自SPG50患者的細胞中顯示出恢復正常AP4M1基因功能的潛力，並在動物實驗中進行了測試。該團隊目前正在進行一項早期臨床試驗，以評估該基因治療法對患有SPG50人士的安全性和有效性。該研究為設計治療其他神經疾病的基因治療方法提供了新方針。
Urology Times : CAR T細胞療法對腎細胞癌顯示出潛力
在2023年AACR年會上發表的一項研究表明，一種新的異基因抗CD70 CAR T細胞療法ALLO-316對晚期或轉移性透明細胞性腎細胞癌（renal cell carcinoma，RCC）患者是安全且有效的。該療法產生了抗腫瘤活性的早期跡象，18名有效性評估患者中的客觀反應率為17％，疾病控制率為89％。CD70是一種蛋白質，在80％的RCC患者中顯現，被認為是CAR T細胞療法的有前途的靶點。ALLO-316是一種新型的、以CD70為靶點的CAR T細胞治療方法，旨在減少移植物抗宿主病(GVHD，graft-versus-host disease）風險。該產品具有避免細胞自體攻擊的能力，從而避免CAR細胞中CD70的破壞。由於結果顯示抗腫瘤活性有益且目前無意外的安全考量，該研究為復發/難治性RCC患者提供了希望。
CalTech : 越過血腦屏障的新機制
血腦屏障（BBB）是一層保護性的屏障，防止有害物質進入腦部，也使得研究人員難以研究大腦並開發治療大腦疾病的方法。然而，加州理工學院最近的研究發現了一新機制，能讓某些病毒載體穿過血腦屏障，這可能為研究和治療應用的病毒載體設計提供新的方法。研究發現了碳酸酐酶IV（CA-IV），能夠促進病毒載體穿過血腦屏障，這一發現可能會帶來下一代病毒和非病毒載體的開發。通過揭示新的穿過血腦屏障的機制，可以將更廣泛的神經藥物以傳遞選擇個人化到不同的生物特徵上。