FDA： 美國食品藥品監督管理局（FDA）核准細胞療法，用於血液癌症患者的幹細胞移植後降低感染風險
生物製藥公司Gamida Cell近期取得美國食品藥品監督管理局（FDA）核准，推出其新產品Omisirge。這種異基因（來自他人的）臍帶血細胞療法，旨在加快血癌患者的白血球恢復，並減少臍帶血移植後感染風險。該產品以人類異基因臍帶血幹細胞經過處理和由菸鹼醯胺(nicotinamide)培養過程而成，並且是一次性靜脈注射。Omisirge的安全性和有效性是通過一項隨機多中心研究來試驗證明，共招募了125名參與者。Omisirge有其嚴重副作用的可能性，接受治療的患者應密切監測注射反應、移植物抗宿主病、移植物排斥症、移植物衰竭、傳染嚴重感染、罕見的遺傳疾病以及二次惡性腫瘤的徵兆和症狀。
The University of Texas MD Anderson Cancer Center ： CAR T細胞治療的最新進展 - 實體腫瘤治療的進步
融合抗原受體（CAR）T細胞療法是治療血液癌症，如白血病、淋巴瘤和多發性骨髓瘤的重大進展。近來，它也展現了治療實體腫瘤的潛力，包括肺癌、腎癌和骨癌等。 MD Anderson的研究人員正在突破實體腫瘤中阻礙CAR T細胞療法的障礙，並在2023年美國癌症研究協會年度會議（American Association for Cancer Research (AACR)）上展示其成果。他們通過將靶向劑與CAR基於細胞療法相結合，取得了治療非小細胞肺癌的進展，同時基於癌症亞型創造了小細胞肺癌的個人化治療方案。在一項包含多中心的第一期臨床試驗中，用於治療腎癌的一種CAR T細胞療法顯示出有潛力的結果，並通常僅需一次輸注。最後，在骨肉瘤的研究中，一CAR T細胞療法被證明可以破壞癌症相關成纖維細胞並導致腫瘤環境的變化，進而促進T細胞滲透和腫瘤破壞。儘管仍需大量的深入研究，這些結果為CAR T細胞在實體腫瘤中的應用提供了概念性證明。
Yahoo！ : Celcuity在AACR 2023年度大會上發表Gedatolisib在婦科癌症模型中治療效果的臨床前相關數據
Celcuity Inc.是致力於開發針對腫瘤的靶向治療方法的臨床階段生物技術公司。他們在2023年美國癌症研究協會年會上發表了一篇研究報告，評估了Gedatolisib和其他PI3K / AKT / mTOR（PAM）抑制劑對子宮內膜、卵巢和子宮頸癌細胞系的作用。在這些預臨床婦科模型中，Gedatolisib表現出優越的抗腫瘤活性，且與PAM通路突變狀態無關，其差異化的作用機制有可能治療各種實體腫瘤類型。Gedatolisib是一種正在研究中的全面PI3K和mTOR抑制劑，對所有第一類PI3K亞型和mTORC1和mTORC2的低奈摩爾效力（註：「奈摩爾（nanomolar）效能」是測量藥物或化合物對其目標結合的強度的一個指標。是一種物質在達到半最大效應或與受體或酵素結合時所需的濃度。在這種情況下，由Celcuity開發的一種研究性藥物Gedatolisib，對於所有一級 PI3K異構體和 mTORC1/mTORC2，具有低奈摩爾效能，這表明其對這些目標的高結合親和力和有效性）。Celcuity的主要治療候選藥Gedatolisib目前正在對HR+/HER2-晚期乳腺癌患者進行第3期臨床試驗VIKTORIA-1的評估中。
Ref.:
- https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-cell-therapy-patients-blood-cancers-reduce-risk-infection-following-stem-cell
- https://www.mdanderson.org/cancerwise/what-s-new-in-car-t-cell-therapy--solid-tumor-advances.h00-159617856.html
- https://finance.yahoo.com/news/celcuity-presents-preclinical-data-therapeutic-173000299.html