Drug Discovery News : 啟動更安全的CAR T細胞療法
如同微型終結者,嵌合抗原受體(CAR)T細胞自主地尋找並摧毀癌細胞。但是有時這些科學工程設計以辨識特定癌細胞標記為方向的癌症靶向殺手會失控。Travis Young 是美國斯克利普斯研究所轉化研究部門Calibr的分子生物學家。他研發了一種可開關的CAR T細胞,這種細胞可以自主尋找並摧毀癌細胞,同時避免CAR T細胞療法帶來的危險副作用。楊及其團隊透過抗體開關控制CAR T細胞的開關,以重新獲得傳統藥理學控制和細胞應有的效力。在進行中的第一期臨床試驗中,9位淋巴瘤患者中有6人對他的CAR T細胞療法已經展現出完全反應。可開關的CAR T細胞不僅可以縮短這些不良反應如Cytokine Release Syndrome(CRS)和神經毒性症候群(ICANS)的持續時間,還可以使CAR T細胞在治療期間更加有效和持續。Young 與他的團隊正繼續追踪這些患者,並對治療的持久性感到樂觀。未來,可開關的CAR T細胞可能被用於對抗固體腫瘤,而藥理學上的控制對於使用CAR T細胞治療不同類型的癌症會是一個重要的優勢。
Pharmaceutical Technology : CTRL 宣布將投資細胞治療平台的開發
CTRL Therapeutics 生物技術公司,已經獲得1,000萬美元的種子融資,以開發針對實體腫瘤的下一代細胞治療平台。此融資輪由General Catalyst領導,並得到Intermountain Health、FACIT和其他投資者的支持。公司將利用資金優化和驗證其技術平台,同時擴大團隊,為癌症患者提供治療方案。CTRL的平台旨在從血液中提取循環腫瘤反應淋巴細胞,增強收穫的治療細胞的免疫表型、質量和一致性。這個平台預計填補現有細胞治療技術在實體腫瘤治療方面的不足。
Clinical Trials Arena : Sumitomo Pharma 過去一年中獲得四次 FDA 孤兒藥物設計
日本製藥公司住友製藥在過去一年內取得了四個美國 FDA 孤兒藥物設計(Orphan Drug Designation),最新這次取得的是TP-1287,一種治療罕見骨癌伊文氏肉瘤的藥物。目前,住友製藥正在進行以TP-1287為目標的第一期試驗,以治療晚期實體腫瘤。住友製藥的其他獲得孤兒藥物設計ations的候選藥物包括:急性骨髓性白血病的混合譜系白血病(MLL)抑制劑DSP-5536,治療骨髓纖維化的PIM激酶抑制劑TP-3654,以及治療腦癌的EBP抑制劑DSP-0390。美國 FDA 對於罕見疾病的實驗性療法授予孤兒藥物設計,其條件為影響少於20萬名美國患者,可以提供潛在的稅收抵免和高達七年的市場專有權。伊文氏肉瘤是一種罕見的癌症,每年在美國的病例少於1,000個。