Tri-City Herald : 罕見的基因療法讓失明的華盛頓州東部少女第一次看到雪花
艾登(Aiden Moore-Van De Rostyne)是華盛頓州華拉華拉市的一名16歲少女,患有萊伯氏先天性黑曚症 (LCA),這是一種罕見的基因疾病,讓她法定眼盲。然而,她在波特蘭的俄勒岡健康與科學大學 (Oregon Health & Science University) 進行了實驗性的基因療法治療,治療針對視網膜提供正常基因,潛在地啟動其正常運作。艾登是美國15名接受此治療的人之一,接受最高劑量治療的患者的初步結果令人鼓舞。艾登的視力得到改善,現在她可以區分光和暗,能看到母親臉上的更多細節。她還可以在眼測試表上閱讀更多字母,而且在畫畫時不必把臉靠得太近。艾登和其他臨床試驗參與者接下來的四年將接收繼續追蹤,以檢測他們的視力和整體健康狀況。LCA目前導致每50,000個嬰兒中有一個出生時就是合法盲眼或在兒童時期失去大部分視力,此療法可能使其他患有LCA的患者受益。
The Indian Express : 什麼是再生醫學?修復受損器官的新技術解決方案
再生醫學是一個新的研究領域,旨在利用身體自我癒合的能力,開發治療中風、糖尿病、骨關節炎等慢性病的新方法。研究人員正在開發能夠使器官和組織恢復、修復和重建到之前功能的再生和修復藥物,包括細胞療法、免疫調節療法和組織工程等技術。孟買的Jaslok醫院成立了再生和修復醫學部門,提供先進的技術,以恢復患有認知衰退、慢性疾病(如抑鬱症和強迫症)和骨骼疾病的患者的身體功能。這些治療方法將定義未來醫學的方向,不同的領域將相互交流,以提高患者的生活質量。
NeurologyLive : GTX-104新藥在蜘蛛膜下腔出血治療將進行第3期臨床試驗
Acasti Pharma已經收到FDA的C型書面會議回覆,和意見澄清後,計劃提交最終臨床方案,以進行第3期臨床試驗,以評估其調查性製劑GTX-104在蜘蛛膜下腔出血患者中的應用。建議的研究將包括所有嚴重程度的患者,分層使用Hunt和Hess量表,隨機分配為1:1,分別接受GTX-104或口服腦妥膜衣錠(學名:尼莫地平,為蜘蛛膜下腔出血主要治療藥)。這項計劃將在美國的25-30個研究站點開展,以安全性為主要終點,測量兩組治療藥物相關的低血壓不良事件的百分比。 GTX-104是一種臨床階段的新型尼莫地平製劑,目前開發用於蜘蛛膜下腔出血患者的靜脈輸注,它採用表面活性劑微粒作為藥物載體來溶解尼莫地平。
Ref.:
- https://www.tri-cityherald.com/news/local/article274004080.html
- https://indianexpress.com/article/health-wellness/regenerative-medicine-new-tech-aided-solution-repair-damaged-organs-8546520/
- https://www.neurologylive.com/view/phase-3-study-of-gtx-104-subarachnoid-hemorrhage-expected-to-proceed-following-fda-feedback