2023年4月11日 每日要聞

Tri-City Herald : 罕見的基因療法讓失明的華盛頓州東部少女第一次看到雪花

艾登（Aiden Moore-Van De Rostyne）是華盛頓州華拉華拉市的一名16歲少女，患有萊伯氏先天性黑曚症 (LCA)，這是一種罕見的基因疾病，讓她法定眼盲。然而，她在波特蘭的俄勒岡健康與科學大學 (Oregon Health & Science University) 進行了實驗性的基因療法治療，治療針對視網膜提供正常基因，潛在地啟動其正常運作。艾登是美國15名接受此治療的人之一，接受最高劑量治療的患者的初步結果令人鼓舞。艾登的視力得到改善，現在她可以區分光和暗，能看到母親臉上的更多細節。她還可以在眼測試表上閱讀更多字母，而且在畫畫時不必把臉靠得太近。艾登和其他臨床試驗參與者接下來的四年將接收繼續追蹤，以檢測他們的視力和整體健康狀況。LCA目前導致每50,000個嬰兒中有一個出生時就是合法盲眼或在兒童時期失去大部分視力，此療法可能使其他患有LCA的患者受益。

The Indian Express : 什麼是再生醫學？修復受損器官的新技術解決方案

再生醫學是一個新的研究領域，旨在利用身體自我癒合的能力，開發治療中風、糖尿病、骨關節炎等慢性病的新方法。研究人員正在開發能夠使器官和組織恢復、修復和重建到之前功能的再生和修復藥物，包括細胞療法、免疫調節療法和組織工程等技術。孟買的Jaslok醫院成立了再生和修復醫學部門，提供先進的技術，以恢復患有認知衰退、慢性疾病（如抑鬱症和強迫症）和骨骼疾病的患者的身體功能。這些治療方法將定義未來醫學的方向，不同的領域將相互交流，以提高患者的生活質量。

NeurologyLive : GTX-104新藥在蜘蛛膜下腔出血治療將進行第3期臨床試驗

Acasti Pharma已經收到FDA的C型書面會議回覆，和意見澄清後，計劃提交最終臨床方案，以進行第3期臨床試驗，以評估其調查性製劑GTX-104在蜘蛛膜下腔出血患者中的應用。建議的研究將包括所有嚴重程度的患者，分層使用Hunt和Hess量表，隨機分配為1：1，分別接受GTX-104或口服腦妥膜衣錠（學名：尼莫地平，為蜘蛛膜下腔出血主要治療藥）。這項計劃將在美國的25-30個研究站點開展，以安全性為主要終點，測量兩組治療藥物相關的低血壓不良事件的百分比。 GTX-104是一種臨床階段的新型尼莫地平製劑，目前開發用於蜘蛛膜下腔出血患者的靜脈輸注，它採用表面活性劑微粒作為藥物載體來溶解尼莫地平。