FierceBiotech :「如同鮭魚逆流而上」FDA的彼得·馬克斯提出計劃，以增加基因治療方法的核准數量
FDA目前已經核准了12種基因治療方法，在本週二的一網上研討會中，其生物製品評估和研究中心 (CBER) 主管彼得·馬克斯希望未來能夠核准更多基因治療方法。他強調，在未來幾年內每年只核准兩到三種基因治療方法將被視為失敗。馬克斯和FDA制定了一個四點計劃，包括透過新研究提高製造技術，與其他機構協調監管決策、與其他機構協調監管決策以及針對罕見疾病啟動類似「光速行動」的行動計劃。然而，實現這些目標需要足夠的員工，這一直是FDA面臨的挑戰。馬克斯還強調，需要使基因治療方法的製造過程更加高效，簡化用於傳遞基因治療方法的病毒載體的監管審查程序。儘管存在挑戰，馬克斯仍然樂觀並致力於支持基因治療領域的創新，同時還需要處理FDA的工作量，包括應對COVID-19和其他病毒相關工作。
The New England Journal of Medicine : 神經母細胞瘤的CAR-T細胞治療
神經母細胞瘤是一難以治療的小兒科癌症。即使進行積極的治療，復發的機率仍然很高，且搶救性治療的效果有限。然而，一項發表在《新英格蘭醫學雜誌》上的新研究為那些患有復發、難治或轉移性高風險神經母細胞瘤的患者帶來了希望。該研究檢查了一種嵌合抗原受體（CAR）表達的T細胞療法。CAR T細胞被設計成針對在神經母細胞瘤中表現水平升高的腫瘤相關抗原二（GD2）。研究發現，27名接受試驗的患者中有九名對該治療有完全反應。該研究之所以引人注目，是因為它檢驗了在實體腫瘤治療中的CAR T細胞，而大多數CAR T細胞的先前試驗都是在治療造血系統癌症方面評估。該研究為這種難以治療的癌症患者帶來了希望，研究人員仍在繼續研究神經母細胞瘤的新治療方法。
News Medical : 新的免疫治療法可改善低級别級淋巴結構性肉芽腫患者的存活率
國家衛生研究院(NIH)進行的一項臨床試驗發現，使用一種名為 interferon alfa-2b 的免疫治療，可以讓患有低等級淋巴母細胞肉芽腫的人在診斷後存活數十年。淋巴母細胞肉芽腫是由EB病毒感染引發的罕見癌前疾患，若不接受治療，會進展成低級别的疾病，並且預後情況更差，可能迅速轉變為惡性和致命的B細胞淋巴瘤。該試驗的病人在使用 interferon alfa-2b 免疫治療後，存活中位數為約20年，過去的研究報告顯示淋巴母細胞肉芽腫患者的中位存活期少於兩年。該研究結果顯示，此免疫療法可以防止低等級疾病進展為高等級疾病。
Ref.:
- https://www.fiercebiotech.com/biotech/thats-failure-fdas-marks-says-gene-therapy-approvals-must-rapidly-increase
- https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMe2300317
- https://www.news-medical.net/news/20230404/Novel-immunotherapy-based-approach-for-low-grade-lymphomatoid-granulomatosis-improves-patient-survival.aspx