New Atlas: 新奈米技術可將基因編輯直接傳送至肺部

麻省理工學院(MIT)和麻州大學醫學院的科學家們,成功開發出一種新型奈米粒子,可將基因編輯技術直接傳遞到小白鼠肺部。這項突破可能是治療困難的遺傳性肺疾病(例如囊性纖維病)的關鍵。研究人員開發了一種脂質奈米粒子,能夠精準地傳遞編碼CRISPR/Cas9基因編輯成分的mRNA到小鼠肺細胞。與其他基因治療載體不同,這些奈米粒子不會在體內產生免疫反應,並且可以反復給予。研究人員正在致力於讓這些奈米粒子更穩定,以便通過霧化吸入器,同時還在開發可直接傳遞到肺部的mRNA疫苗。

Small Caps on YouTube : Chimeric Therapeutics 朝向IND核準之路,為創新CAR-T療法鋪路

Chimeric Therapeutics是致力於開發細胞治療來治愈癌症的一家生物科技公司。從chm1101和chm0201的臨床數據中獲得正向的結果,分別對神經膠質母細胞瘤患者和急性骨髓性白血病患者顯示了很好的效果。該公司目前正在進行chm0201的1B期臨床試驗,預計明年公佈結果,並計劃在未來12個月內以他們的另一臨床前期候選產品 2101 治療第一位患者。公司致力於發現具有治愈潛力的新資產,以及他們有前途的CAR-T候選療法,值得科學界的關注。

RegMedNet : 使用幹細胞機器人開發細胞療法

英國計畫進行試驗,使用幹細胞繁殖機器人改進安全性且具成本效益的細胞治療技術。這台名為CellQualia™ Intelligent Cell Processing System的機器人來自日本,可自動培養細胞並利用智能處理分析技術穩定過程,具備自動化的種植、過程監控、介質更換、細胞傳代和收穫功能,也採用全封閉系統降低污染風險,確保細胞品質。在試驗中,評估機器人生產的細胞是否達到細胞治療標準,經過專業人員對細胞形態和完整性作出決策。預計這種自動化的製造方法將使生產細胞療法更容易,具有更高的品質控制和降低成本,從而改善不同疾病的治療可行性。此外,幹細胞繁殖機器人還能減少人為失誤,產生更一致的產品,使治療更加安全和有效。幹細胞繁殖機器人可以促進細胞治療產品的生產,包括用於帕金森氏症的神經元、心臟修復的心肌細胞和用於第一型糖尿病的胰島。

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