Yale School of Medicine: 研究指出基因治療可能是多囊性腎臟病的治療途徑
「類固醇性優勢多囊性腎臟病（ADPKD）」是一種約千分之一人口會被影響的遺傳性疾病：囊腫在腎臟生長，進而導致腎功能喪失和腎衰竭。目前尚無有效的治療方法，但由耶魯大學科學家帶領的新研究發現，「多囊蛋白-1（PC1）」蛋白質的一個小片段可能是治療此疾病的關鍵。在大多數ADPKD病例中，PC1蛋白質有缺陷，但它的大小超出了基因治療的範疇。然而，研究人員發現，僅用一個200個氨基酸長的片段就足以在小白鼠中抑制該疾病。研究團隊利用基因改造的小鼠模型誘發囊性疾病，發現打開200個氨基酸長片段的表達量，能夠明顯地減小囊腫的大小。研究人員還發現，一種名為「尼克酸胺核苷酸轉氫酶（NNT）」的粒線體蛋白質與PC1片段互相作用，有可能會開啟對於了解ADPKD潛在疾病機制的新研究途徑。該團隊計劃繼續追求僅針對200個氨基酸片段的基因治療，希望有朝一日能夠造福人類。
Clinical Trials Arena: Nanoscope的基因治療在視網膜色素變性的II期臨床試驗中展現成效
Nanoscope Therapeutics宣布了一項MCO-010用於晚期視網膜色素變性的IIb期臨床試驗的積極結果。該研究中，18名患者接受了MCO-010，而9名患者接受了假性玻璃體注射。結果顯示該治療在主要有效性目標上是有效的，該目標測量患者在不同亮度的LED燈之間導航的能力，並且在多亮度形狀識別測試（MLSDT）和最佳矯正視力（BCVA）的次要目標上展示了積極影響。對於接受MCO-010治療的患者，沒有報告嚴重的不良事件。Nanoscope的基因治療傳遞白光受體到眼底細胞，可以恢復白光視力，減少視網膜細胞的慢性損傷。 MCO-010在晚期視網膜色素變性和Stargardt疾病的孤兒藥物方案中獲得了FDA的快速通道（Fast Track ）資格。
MetroHealth News: MetroHealth醫療宣布完成新設施，改善提供對癌症患者的關鍵治療
美國俄亥俄州克里夫蘭的MetroHealth安全網醫院（在美國的醫療體系中對於弱勢群體提供醫療服務扮演重要角色的醫院）近日開設了一個新的病毒載體和細胞優良藥品製造標準工廠，以生產最新的細胞免疫療法，包括CAR-T細胞療法和腫瘤浸潤淋巴細胞（TIL）癌症療法。這是美國第一家提供在內部進行病毒載體和細胞生產的安全網醫院。這個新工廠是該醫院細胞免疫和幹細胞移植計劃的一部分，將使CAR-T細胞療法和細胞免疫療法研究能夠提供給克里夫蘭地區和其他不發達社區的患者。該工廠的建設始於2022年4月，現已完全配備，研究、患者護理和病毒載體生產方面正在進行中。
Ref.
- https://medicine.yale.edu/news-article/research-suggests-avenues-toward-gene-therapies-for-polycystic-kidney-disease/
- https://www.clinicaltrialsarena.com/news/nanoscopes-gene-therapy-nabs-phase-ii-win-in-retinitis-pigmentosa/
- https://news.metrohealth.org/metrohealth-completes-new-vector-and-cellular-facility-improving-access-to-critical-therapies-for-people-with-cancer/