Yahoo! - 開發新藥NXC-21對多發性骨髓瘤和和AL澱粉樣蛋白疾病的積極結果
抗癌藥物公司Immix Biopharma的子公司Nexcella宣布,NXC-201已在8名AL澱粉樣蛋白疾病患者中展現了100%的心臟、腎臟和肝臟反應率,以及100%的完全血液學反應率。該公司還表示,針對反復/難治性多發性骨髓瘤患者的門診CAR-T治療潛力有了新的積極安全數據。試驗數據顯示,反復/難治性多發性骨髓瘤患者的總體反應率為90%,完全反應率為59%。NXC-201在多發性骨髓瘤和AL澱粉樣蛋白疾病的關鍵研究的預期主要終點是總體反應率。這些積極的結果顯示了NXC-201作為這些疾病的治療選擇的潛力。
European Biotechnology - 近來受矚目的AAV基因技術將依新合作計畫提升量產和效率,期對骨關節炎患者提供更好的選擇。
Remedium Bio Inc.和Biovial Oy已合作開發用於骨關節炎的腺病毒載體(AAV)基因治療。 Remedium Bio的治療方法RMD 1101使用非包裹式載體病毒將修改的DNA傳遞到受疾病影響的細胞中。 Biovian Oy將在其AAV製造平台開發計劃中納入Remedium的候選藥物,該計劃利用基於懸浮的HEK293細胞系的第二代AAV平台和層析法進行純化。該合作旨在提高病毒載體製造的質量和效率,以支持對RMD 1101的毒理學和臨床需求。 RMD 1101有潛力成為全球數百萬骨關節炎患者極具成本效益的治療選擇。
Journal of Translational Medicine - 聯合應用CD19和CD22靶向CAR-T治療作為挽救性第二次CAR-T治療(CART2)的探究,提供患者更多選擇。
一項研究顯示了在先前接受CD19靶向CAR-T治療(CART1)的B-淋巴母細胞白血病(B-ALL)兒童中,聯合應用CD19和CD22靶向CAR-T治療作為挽救性第二次CAR-T治療(CART2)的有效性。研究發現,混合注入CD19和CD22靶向CAR-T細胞是安全的,可以使所有患者達到MRD陰性完全緩解(CR)。 6個月和12個月的總體生存率(OS)為100%,在CART2期間沒有患者出現神經毒性症狀。該研究表明,挽救性CART2為這些患者提供了橋接到移植和長期生存的機會。
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