2023年3月20日 每日要聞

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Date 2023 年 3 月 20 日
Categories 每日要聞

2023年3月20日 每日要聞

EurekAlert! -運動員突然死亡之心律異常基因治療有心研究進展
猶他大學健康學院的研究人員發現了一種治療因心律失常型心肌病引起的異常心律的新策略。此遺傳病，會導致35歲以下運動員突然死亡。研究人員在有相似病症的小白鼠中恢復了一種名為GJA1-20k的蛋白質的正常水平，通過使心肌細胞運輸Connexin 43此一蛋白質到正確的位置來矯正異常心律。這可能為患者和醫生提供替代治療方法，以取代目前用於治療許多心律失常的離子通道阻滯藥物。這些藥物有會減緩心臟速度並導致新的節律問題的可能性。該研究表明，蛋白質運輸的擾亂對心律失常的貢獻不僅限於心律失常型心肌病，並為治療心律失常提供了新的範例。
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Dermatology Times - 最新基因治療為萎縮性表皮分解性水泡症（dystrophic epidermolysis bullosa (DEB）病人帶來希望
一項最近的研究發現，局部試驗性基因療法beremagene geperpavec（B-VEC）對治療萎縮性表皮分解性水泡症（dystrophic epidermolysis bullosa (DEB）有很有希望的成果。DEB是由COL7A1基因突變引起的遺傳疾病，導致身體大部分出現水泡和疤痕。B-VEC可以傳遞COL7A1並恢復C7蛋白質，該研究發現與安慰劑相比，使用B-VEC更能促進完全傷口癒合。安全性也有正向結果，大多數不良反應被認為是輕度或中度，並且沒有導致停止治療的負作用。B-VEC已經獲得了美國FDA的孤兒藥物指定、快速通道指定和罕見兒科指定，預計還會進行家庭劑量的擴展研究。研究發表人Isin Sinem Bagci醫生強調，在獲得FDA的批准前提下，B-VEC有望成為DEB的一種新矯正療法。
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