Yahoo! - Orgenesis和UC Davis合作期降低開發細胞和基因療法的成本

Orgenesis Inc.已與加州大學戴維斯分校(UC Davis)簽署了一份非約束性合作備忘錄(MOU),旨在在加州各大學推廣Morgenesis公司的專有Orgenesis Mobile Processing Units and Labs™(OMPULs™)。其目標是降低開發細胞和基因療法的成本,同時實現Orgenesis及其合作夥伴以及UC Davis的合作夥伴的細胞和基因療法的開發和製造。第一階段涉及在UC Davis建立和驗證OMPUL,預計在雙方簽署明確協議後的第一年內完成。旨在開發和製造來自大學和/或第三方發起的其他療法,以便在使用OMPUL的患者現場治療。

Cancer Therapy Advisor - 抗GPRC5D CAR-T細胞療法對於對於抗-BCMA CA-T細胞療法後失敗的MM患者可能是一種選擇。

發表在《臨床腫瘤學雜誌》的一項第二期試驗報告指出,抗GPRC5D嵌合抗原受體(CAR)T細胞療法在反復或難治性多發性骨髓瘤(MM)患者中顯示出臨床療效和可控的安全性。該研究涉及33名患者,中位年齡為58歲,接受過治療的中位數為四次。患者接受了抗-GPRC5D CAR-T細胞的單次輸注,並接受了氟達拉賓和環磷酰胺的淋巴清除。總體反應率為91%,先前接受過抗-BCMA CAR T細胞療法的所有患者對抗-GPRC5D CAR T細胞療法作出了反應。最常見的不良反應為血液性質,76%的患者出現細胞因子釋放綜合徵。9%的患者發生神經毒性,但已通過治療減緩。研究人員建議,抗GPRC5D CAR T細胞療法可能是對於經過抗-BCMA CAR T細胞療法後進展或對其難治性的MM患者的可行替代選擇。

Modern Retina - 遺傳性視神經病變(IONs)之最新之基因治療發展。

遺傳性視神經病變(IONs)是指引起視網膜神經節細胞(RGCs)和視神經萎縮的疾病,是兒童和年輕成年人視力受損的重要原因,目前尚無有效的治療方法。基因治療和編輯正在成為這些疾病的可能治療選擇。最常見的IONs是常染色體優性視神經萎縮(DOA)和勒伯遺傳性視神經病變(LHON)。DOA通常在生命中的前二十年導致雙側視神經萎縮,導致漸進性視力和視野喪失。LHON以嚴重的雙側視力喪失為特徵,通常發生在年輕成年人中。盡管大多數IONs目前沒有有效的治療方法,但基因治療和編輯具有很大的潛力。對於DOA的基因治療有兩種廣泛的策略:基因編輯和通過改變基因轉錄修飾基因表達。反義寡核苷酸(ASOs)是調節基因表達以治療DOA的潛在方法,Stoke Therapeutics公司在麻薩諸塞州貝德福德正在研究設計用於上調功能性OPA1基因表達的ASOs,PYC Therapeutics公司在澳大利亞珀斯正在進行相關試驗。

ASCO and MedPage Today:   肺癌生存病患的擔憂,由John Hopkins的研究定義出肺癌生存者在生理、社交、情緒和醫療需求值得注視。

肺癌生存者人口迅速增加,雖然患者受到專業的醫療照護,但病患的生理、心理、情緒和其他醫療需求尚未明確定義並照顧到。在約翰霍普金斯John Hopkins將接受任何階段治療的非小細胞肺癌病患(定義為自診斷以來存活≥1年)進行問券研究。 結果: 超過一半的受訪者擔心復發和生活不確定性等情緒需求。還有生理需求如疲勞、睡眠障礙、記憶和專注力問題以及虛弱。此研究結果對於肺癌生存者生存期護理中高影響的缺口至關重要,未來需提供應對措施,以達到肺癌治療之全人照顧。

Ref.
https://finance.yahoo.com/news/orgenesis-signs-mou-university-california-113000381.html

Anti-GPRC5D CAR-T Therapy Elicits Responses After Anti-BCMA CAR Failure


https://www.modernretina.com/view/developments-in-gene-therapy-for-inherited-optic-neuropathies
https://www.medpagetoday.com/reading-room/asco/lung-cancer/103476?xid=NL_ASCORR_2023-03-16&eun=g9999600d39r&pos=

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