The Jerusalem Post - 研究人員研發出CAR-T治療法，並正在成為全球第一也是唯一的門診治療法。
以色列的研究人員研發出一種可治療多發性骨髓瘤、原發型澱粉樣變及其他B细胞成熟抗原（BCMA）陽性惡性腫瘤的CAR-T治療法，並正在成為全球第一也是唯一的門診治療法。CAR-T治療法是通過在實驗室中改變患者的T細胞，使其攻擊癌細胞。多發性骨髓瘤、原發型澱粉樣變和BCMA陽性的惡性腫瘤都是血液癌症的一種，通常在骨髓中發現。根據正在進行的臨床試驗，該治療名為NXC-201，其總體反應率為85％，完全反應率為71％。總部位於加利福尼亞州的Immix Biopharma以2000萬美元的許可費和未來里程碑付款授權該療法，並承諾在未來四年內為哈達薩（Hadassah）的持續臨床研究和發展提供超過1200萬美元的資金。到目前為止，已有近70名患者接受了該治療。Stepensky教授希望，在美國進行的臨床試驗能夠產生與以色列相同的結果，從而獲得FDA和歐洲藥品管理局的最終批准。
BioSpace - CRISPR/ViaCyte 和 Genprex 進行了糖尿病第一個基因治療。
CRISPR Therapeutics和ViaCyte在2022年2月創造了歷史，進行了首例人類移植基因編輯、幹細胞衍生的胰島細胞來治療1型糖尿病（T1D）。Genprex現在正在進行動物實驗，以增加另一種基因組編輯方法尋找T1D功能性治愈的可信度。該公司正在研究三種不同的產品，Reqorsa, 與正在進行糖尿病前臨床試驗的GPX-002和GPX-003。Genprex旨在使用腺病毒（AAV）胰管內注射來傳遞Pdx1和MafA基因到胰臟。在一項非人類靈長類動物研究中，結果顯示與未治療的糖尿病對照組相比，減少了胰島素需求量，提高了C肽水平，改善了葡萄糖耐受性，並且有更多的胰島素陽性細胞。但是，對於習慣於終身口服和注射治療的患者，仍然存在一些未知因素需要評估。以及FDA批准這種治療方式可能最早要等到2020年代後期。CRISPR和ViaCyte的糖尿病基因編輯治療VCTX210略微更先進一步，為一種更持久的解決方案，無需免疫抑制劑。這些基因治療劑對尋找糖尿病的單一解決方案具有巨大的潛力，對全球數億患者提供潛在的答案。
Multiple Sclerosis News Today - 據最新研究，由間充質幹細胞衍生的神經祖細胞（MSC-NP）可減少腦內免疫細胞的炎症活性。目前正進行多發性硬化（MS）臨床試驗中。
根據一項新研究，由間充質幹細胞衍生的神經祖細胞（MSC-NP），目前正在多發性硬化（MS）臨床試驗中，可以減少腦內免疫細胞（稱為小膠質細胞）的炎症活性。MSC-NP已被證明可以減少動物模型中的疾病嚴重程度並改善髓鞘再生，研究結果表明，它可能至少部分地通過調節小膠質細胞的活性來實現這一點。目前，一項2期臨床試驗正在約50名進展性MS患者中將MSC-NP與安慰劑進行比較，預計今年會有結果。
Ref.
https://www.jpost.com/health-and-wellness/article-734091
https://www.biospace.com/article/crispr-viactye-genprex-vie-to-bring-gene-therapy-for-diabetes-to-market/
https://multiplesclerosisnewstoday.com/news-posts/2023/03/10/stem-cell-therapy-msc-np-ease-inflammatory-activity-brain-cells/
