Genetic Engineering & Biotechnology News - 腺相關病毒(AAV)載體的發展創新可能改變載體生產產業。

https://www.genengnews.com/topics/translational-medicine/viral-vector-production-evolves-to-meet-surging-demand/

兩種經由載體傳遞的基因治療已獲得FDA批准進行臨床使用,分別是Luxturna和Zolgensma,兩者皆使用腺相關病毒(AAV)載體。AAV載體是最廣泛使用的基因傳遞技術,其中82%正在開發中的基因治療使用AAV載體 , 其受歡迎的原因是具有高轉染效率,且其小基因結構可以傳輸所有成功轉移所需的成分。相對於慢病毒和質粒載體,AAV載體是生產的首選,因為它們不太可能整合到宿主基因組中,這降低了轉基因表達的潛在風險。然而,使用非常高劑量的AAV基因治療可能會引起免疫毒性和基因毒性。研究人員正在尋找方法來減輕這些風險,以充分利用AAV所提供的機會。隨著對於具有較高普及率疾病的需求增加,針對人工合成的生物學方法以大幅提升腺病毒載體(AAV)產量的重要性逐漸提升。修飾病毒外殼以增加轉染效率、靶向性和減少毒性的「殼體工程」也是另一種重要的工具。分析技術和以機器學習為導向的殼體工程的創新可能會改變載體生產產業。

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