Journal of Translational Medicine - 首個結合CRISPRa系統促進CAR-T細胞對HER2表達腫瘤，與PD-L1擋劑的組合展示出強大的協同效應。
嵌合抗原受體（CAR）T細胞療法在治療血液系惡性腫瘤方面取得了極高的成功率，但仍存在一些需要解決的局限性，以提高療效並減少毒性，例如確保CAR-T細胞的持續存在、在腫瘤部位的運輸以及對腫瘤微環境（TME）的抵抗力。研究人員創建了一種名為RB-312的HER2靶向CAR-T細胞療法，該療法使用常間回文重複序列叢集關聯蛋白系統（CRISPR）啟動系統誘導IL-12異二聚體的表達。該系統包括兩個 lentiviral 構建，可以條件和可逆地誘導 IL-12/p70異二聚體的表達。在體外試驗中，RB-312顯示出增強的次級干擾素產生、細胞毒殺活性和CAR-T細胞增殖能力，以及長時間的體內存在期，並相比傳統CAR-T細胞對HER2+ FaDu口咽癌細胞生長的抑制效果更大。可逆、納米尺度的IL-12產生的自分泌效應限制了越出腫瘤區域和系統毒性的風險。這是首個結合CRISPRa系統、非基因編輯和可逆上調內源基因表達促進CAR-T細胞對HER2表達腫瘤的持續存在和有效性的臨床相關產品。與PD-L1擋劑的組合展示出強大的協同效應。
Endpoints News - 起源於 Stanford CAR-T 的生技公司籌得2億美元將進行第二期臨床試驗。
CARGO Therapeutics, 起源於 Stanford CAR-T 領導者 Crystal Mackall 研究成果的一家生物科技公司。該公司已經完成了第一階段臨床試驗、重新品牌定位，並計劃進行一項潛在的註冊研究。在籍於加州的生物科技公司將利用籌得的 2 億美元資金進行第二階段試驗，該試驗計劃於今年晚些時候進行，旨在將自體 CD22 靶向的 CAR-T 細胞治療法提交給 FDA，以獲得大 B 細胞淋巴瘤的批准。該公司的主要治療方案名為 CRG-022，將於今年中期進入第二階段試驗，針對已嘗試過 CD19 CAR-T 細胞治療的大 B 細胞淋巴瘤患者。該試驗的主要終點將是客觀反應率。
BioSpace - Kyverna 和 Cabaletta 兩家公司合作重新開發定位 CAR-T 於自體免疫疾病的發展治療
