2023年2月28日

Regulatory Focus - 美國FDA啟動了“溝通試驗計劃”，以加速罕見疾病基因治療的開發。

美國FDA生物制品評估和研究中心（CBER）啟動了“溝通試驗計劃”，以加速罕見疾病基因治療的開發。該倡議將允許有前途的罕見疾病基因治療開發者在開發階段增加與FDA的互動，有可能幫助更快地通過開發、審查和市場營銷流程。此試點旨在加快面向高醫療需求的小型人群的治療開發速度，符合條件的產品將包括最近獲得再生醫學或突破性療法指定並準備進入關鍵臨床試驗的產品。罕見疾病基因治療開發的主要挑戰之一是製造，這是昂貴的且沒有標準化，因此FDA正在與美國國立衛生研究院（NIH）合作建立“定制基因治療聯盟”，以標準化和增強基因治療的生產。FDA還在探索使用加速批准和生物標記物來幫助罕見疾病治療的開發。

Urology Times - 卡介苗耐药的非肌層侵犯性膀胱癌 (NMIBC)之新基因治療一期臨床試驗顯示早期療效。

卡介苗耐药的非肌層侵犯性膀胱癌 (NMIBC) 的一項新型基因治療 EG-70 的一期臨床試驗顯示早期療效。這次試驗證實了 EG-70 的安全性和潛在療效，該療法使用改良的單純疱疹病毒向癌細胞傳遞干擾素-α。在試驗的10名患者中，有3人對該治療出現完全反應，4人出現部分反應。在第一階段取得積極成果後，該研究的第二階段計劃於今年中旬推出。

CNN Health -《美國心臟病學院雜誌》一項研究顯示，細胞療法可以改善心力衰竭患者的心臟功能。

最近刊登在《美國心臟病學院雜誌》的一項研究顯示，細胞療法可以改善心力衰竭患者的心臟功能。這項研究包括109名心力衰竭患者，他們被隨機分配接受安慰劑或骨髓來源的單核細胞療法。結果顯示，接受細胞療法的患者心臟功能相較於接受安慰劑的患者有顯著的改善。研究期間未報告任何嚴重不良事件，表明細胞療法是安全的。這些發現表明細胞療法可能是心力衰竭患者的一種有前途的治療選擇。

Ref.

https://www.raps.org/news-and-articles/news-articles/2023/2/fda-plans-to-launch-communications-pilot-for-promi

https://www.urologytimes.com/view/gene-therapy-eg-70-shows-early-promise-in-bcg-unresponsive-nmibc

https://www.cnn.com/2023/02/27/health/cell-therapy-heart-failure-patients-study/index.html

2023年2月28日

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