2023年2月24日 每日要聞

低劑量全身照射（TBI）、氟達拉濱和布利奎莫的組合療法在接受異基因造血幹細胞移植（alloHCT）的骨髓增生異常綜合症(MDS)和急性骨髓性白血病(AML)者中顯示出良好的效果。根據一項研究，這種組合療法導致急性移植物抗宿主病（GVHD）和復發率低，總體生存率和無復發生存率高。研究人員指出，此組合療法有可能作為治療接受異基因造血幹細胞移植（alloHCT）的MDS和AML患者的誘導療法。這種組合療法為接受alloHCT治療MDS和AML的患者提供了一種潛在有效的治療選擇。

Endpoints News - 安斯泰來(Astellas)公司在解除臨床暫停後發布了早期的波姆病基因治療數據。

安斯泰來(Astellas)製藥公司在解除臨床暫停後發布了早期的波姆病基因治療數據。初步數據顯示，該治療方案耐受性良好，並且顯示出在減少糖原在肌肉組織中的積累方面具有潛在的功效，這是該病的一個標誌性特徵。該研究包括三名接受基因治療的患者，他們將被監測長達兩年以評估長期安全性和療效。然而，這些數據仍然被視為初步的，需要更多的研究來確定該治療方案在更大的患者人群中的安全性和療效。

教育:Kamdar醫生在ASH 發表CAR-T 在MCL 的治療和應用。 

美國血液學會研討會的獨家報告影片中一名醫生討論了CAR-T細胞療法在治療曼托細胞淋巴瘤（MCL）中的應用，這是一種非何杰金淋巴瘤。其中解釋了CAR-T細胞療法的工作原理，即通過基因改造患者自身的T細胞來針對癌細胞，以及治療的潛在益處和風險。更討論了在MCL患者中進行CAR-T細胞療法臨床試驗的結果，包括高的反應率和持久的缓解。

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