2023年2月22日 每日要聞

歐洲藥品管理局（EMA）批准基因治療藥物作為血友病B的一種治療選擇。該基因治療藥物由意大利公司GSK擁有，並命名為Oncaspar®。該藥物是一種病毒載體，能夠提供功能正常的因子IX蛋白來代替患者身體內缺少的該蛋白質。歐洲委員會已經批准將該藥物用於年齡為2歲及以上的血友病B患者。該基因治療藥物的批准標誌著歐洲首次批准用於治療血友病B的基因治療藥物。用目前最新的技術來幫助罕病，為罕病病人帶來治療希望。 此基因治療藥物的批准里程碑意義為歐洲首個批准治療血友病B的基因治療藥物。

美國食品藥品監督管理局（FDA）已將IASO生物製藥的CAR-T細胞療法CT103A列為快速通道藥物，以治療多發性骨髓瘤患者。CT103A療法使用T細胞來識別並攻擊癌細胞，並採用一種稱為阿爾卡拉（AlloCAR T）技術的方法來增強T細胞的效力和耐受性。根據公司提供的數據，初步試驗表明，CT103A療法在治療難治性多發性骨髓瘤方面表現出了相當的療效。此快速通道的批准將有助於加速CT103A療法的開發和上市，以滿足臨床上對於治療難治性多發性骨髓瘤的迫切需求。Allo-CART 的技術平台在CART 治療扮演重要的腳色，因為此技術平台可以強化T細胞能力。 相信未來會有更多這類技術平台開發的藥物，帶給病人治療選擇。