MedCity News:日商武田(Takeda)投入3億美元與Protagonist Therapeutics合作研發罕見血液疾病藥物

武田製藥(Takeda)經由合作協議取得 Protagonist Therapeutics 的 rusfertide 全球權利,加強了其罕見疾病治療產品的組合;rusfertide正處於後期開發階段,用於治療一種由血細胞過度生產特徵的罕見血液疾病,真性紅血球增生症(polycythemia vera,PV) 。根據協議條款,武田將預付3億美元,兩家公司將共同負責開發責任。位於美國加州的 Protagonist 將繼續管理正在進行的第三階段試驗和 FDA 審查過程。一旦獲得批准,他們將在美國共同商業化 rusfertide,而武田將在其他市場負責商業事務。真性紅血球增生症是由於紅血球量增加,導致心血管疾病風險增加,同時也導致患者鐵缺乏。一種常見的治療方法是放血術,可以減少血液量和過多的細胞指數。Rusfertide 來自 Protagonist 的肽技術平台,據悉它可以調節體內的鐵平衡,儘管確切的作用機制仍在研究中。第二階段試驗的初步結果顯示,rusfertide 能有效控制紅血球水平,減少患者放血術的需要。正在進行的第三階段研究旨在在更大的患者群體中重複這些發現,預計結果將為 FDA 提交鋪路。武田和 Protagonist 之間的合作不僅標示著針對罕見血液疾病治療缺口的策略措施,也突顯了 rusfertide 改變真性紅血球增生症治療格局的潛力。

News Medical:研究揭示:父母給幼兒使用氟化物牙膏恐過量,增加牙齒氟斑病風險

在《BDJ Open》期刊發表的一項研究中,來自加拿大和德國的研究人員對父母給予兩歲以下兒童使用的氟化物牙膏劑量表示了重大關切。研究表明,許多父母給予的氟化物牙膏量可能遠超過推薦量,增加了幼兒患氟斑牙(dental fluorosis)的風險。雖然氟化物有助於預防蛀牙,但如果攝入過量,可能會導致慢性中毒和氟斑牙。目前的指南建議給予幼兒最少量的氟化物牙膏:對於24個月以下的兒童,量如同一粒米大小;對於六歲以下的兒童,則是一顆豌豆大小的量。然而,這項研究表明,父母遵循這些指南存在挑戰,實際給予的劑量經常超過推薦量。這項研究在德國的五家托兒中心進行,研究以父母按照家中慣常做法給兒童的牙刷上塗抹兩種含氟牙膏。然後將劑量與推薦的米粒大小量進行比較。研究發現,劑量超過最佳推薦量,且超過60%的父母不知道氟化物的健康警告或推薦劑量。考慮到食物、水,有時甚至是鹽中也含有氟化物,過度暴露的風險超出了牙膏。研究呼籲進一步研究評估氟化物暴露的全面風險,包括其可能的神經毒性和社會經濟因素的影響。研究還批評了商業廣告中對牙膏的呈現,常常展示的量遠超實際需要量,可能影響了父母對正確量的認知。研究建議,牙膏的添加口味可能導致兒童攝入超過安全量。為了降低氟斑病的風險,同時仍然保護免於蛀牙,研究人員推薦使用不含氟的牙膏替代品,其中包含如磷硅酸鈉鈣(calcium sodium phosphosilicate)或羥基磷灰石(hydroxyapatite)等抗蛀牙物質。這些物質被認為對嬰幼兒安全,能夠保護免於蛀牙,並減少牙齒表面的細菌繁殖。這項研究強調了提高公眾對於幼兒正確使用氟化物牙膏的意識,以及提供安全有效的替代品以防止牙齒氟斑病同時維護口腔健康的必要性。

Medical Express:研究發現難診斷乳癌腫瘤的關鍵生物標誌物

澳洲 Garvan 醫學研究所的科學家們已經識別出乳房葉狀瘤的表觀遺傳(epigenetic)特徵,這是一種罕見且難以診斷的乳房腫瘤類型。這些腫瘤在所有乳房腫瘤中的比例不到1%,由於在顯微鏡下與其他類型的乳房腫瘤相似,因此呈現出診斷上的挑戰。雖然大多數葉狀瘤是良性的,但約有10%可能是惡性的,這使得準確診斷來確定正確的治療方法極為重要。傳統上,腫瘤是通過病理分析細胞模式來診斷的。但Garvan研究所引入了一種新的診斷法:表觀遺傳變化能夠在不改變DNA序列的情況下,調節基因活性的增強或降低,並且可受環境因素的影響。DNA甲基化是一種常見的表觀遺傳機制,其中稱為甲基團的分子附著在DNA的某些部分上,從而改變基因表達。該研究發表在《病理學雜誌》上,分析了33名患者的樣本,發現了一種特定於葉狀瘤的獨特DNA甲基化模式。研究作者強調了當前診斷方法的局限性,這可能導致葉狀瘤被誤診為其他類型的乳癌,這些癌症可能在外觀上相似,但具有非常不同的生長速率、預後和治療途徑。這一發現不僅使這些腫瘤能夠與其他癌症區分開來,還可以區分惡性和良性葉狀腫瘤。該團隊開發了一種能夠重新分類原本診斷錯誤樣本的算法,突顯了表觀遺傳生物標誌物在精確癌症診斷和個人化治療中的潛力。團隊其他作者也強調了癌症診斷中改變的DNA甲基化模式的重要性。這一突破可提高診斷的準確性和患者的預後。通過確保正確診斷,患有惡性腫瘤的患者可以及時獲得適當的治療,而那些患有良性腫瘤的患者可以避免不必要的干預。下一步將開發一種敏感的基於表觀遺傳的PCR測試來檢測葉狀腫瘤,這可能成為病理實驗室常用的標準診斷工具,進一步推進個人化癌症護理。

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