隨著眾多被看好的候選藥物正在進行臨床試驗,神經退化性和神經精神病科領域即將有一些引人注目的數據發布, 以下是BioSpace列出的6項值得關注候選藥物:

Sanofi和Denali的SAR443820/DNL788,用於肌萎縮側索硬化症 (ALS):Sanofi與Denali Therapeutics合作,預計將發布SAR443820/DNL788的第二期HIMALAYA試驗結果。此為一種小分子抑制劑,針對RIPK1以對抗ALS中的神經炎症和細胞死亡。該試驗因其全面性綜合方法而引人注目,經由ALS功能評分量表與功能存活分數來評估ALS的進展。FDA已授予SAR443820/DNL788新藥快速審查資格(Fast Track Designation),目前也正為多發性硬化症(MS)進行測試。

Intra-Cellular Therapies的Lumateperone用於重度憂鬱症 (MDD):Intra-Cellular Therapies的口服抗精神病藥物Lumateperone已獲核准用於治療精神分裂症和躁鬱症,目前正在進行重度憂鬱症的第三期試驗。這些研究關注其對抗憂鬱藥反應不足的患者的影響,使用Montgomery Asberg憂鬱評分量表。兩項主要研究的結果預計將在2024年上半年發布,可能為此藥物增加第三個適應症。

Annexon Biosciences的ANX005用於Guillain-Barré症候群 (GBS)位於加州的Annexon Biosciences正期待其領先候選藥物ANX005的第三期試驗數據,該藥物正在開發用於治療GBS。GBS是一種可能致命的嚴重自體免疫神經系統疾病,可能導致癱瘓、神經退化和認知障礙,目前還沒有FDA核准的治療方法。該試驗預計在2024年中前發布數據,此前的第一期Ib試驗顯示GBS患者的肌力和臨床功能有所改善。ANX005已獲得FDA的新藥快速審查資格和孤兒藥資格指定。

Wave Life Sciences的WVE-003用於亨丁頓舞蹈症Wave Life Sciences正在推進一種針對亨丁頓舞蹈症的反譯療法WVE-003,亨丁頓舞蹈症是一種棘手的神經退化性疾病。第一期Ib/IIa階段的SELECT-HD試驗聚焦於與亨丁頓舞蹈症相關的特定單核苷酸多態性(Single-Nucleotide Polymorphism, SNP)患者。早期數據顯示在降低突變亨丁頓蛋白水平指數的同時,可保留野生型良性蛋白。這個試驗的結果對於未來的開發和Wave與Takeda的合作至關重要。

Praxis Precision Medicines的PRAX-562、PRAX-628用於癲癇:PRAX-628針對局部癲癇,目前正在對光與驟發性反應癲癇的第二期PPR研究中進行測試,結果即將發布。這種功能選擇性的小分子旨在解決大腦中鈉通道的過度興奮狀態。早期數據表明,這種候選藥物具有良好的耐受性和快速的療效,使其成為癲癇治療中的重要候選物。PRAX-562 用於第二期EMBOLD研究中的SCN2A和SCN8A癲癇兒童患者。PRAX-562是Praxis的Cerebrum小分子平台的一部分,該平台利用對神經興奮性和神經網絡的深入理解。這項研究的結果預計將在2024年上半年公布,顯示兒童癲癇治療的潛在進展。

發佈留言

Your email address will not be published.

You may use these <abbr title="HyperText Markup Language">html</abbr> tags and attributes: <a href="" title=""> <abbr title=""> <acronym title=""> <b> <blockquote cite=""> <cite> <code> <del datetime=""> <em> <i> <q cite=""> <s> <strike> <strong>

*