2023年第四季基因細胞與RNA療法趨勢報告由美國基因與細胞治療學會(ASGCT)和Citeline聯合提供。ASGCT作為基因和細胞治療領域的頂尖專業組織,聚集了來自各個領域的科學家、醫生和病患權益倡導團體,致力於推動基因和細胞療法的發展與臨床應用,其每年的年度會議更是探索基因和細胞治療的尖端,是業界專業人士必参與的重要活動。Citeline為Norstella的子公司,以提供全面的生命科學領域商業智能解決方案而聞名,專注於加速治療方法與患者的連接。

此一全面性報告中揭示了基因、細胞與RNA治療領域的最新進展。第四季在美國醫療領域成為關鍵時刻;兩種開創性的基因療法,Casgevy和Lyfgenia,獲得核准用於治療鐮狀細胞病;其中Casgevy是以CRISPR為基礎的療法首次獲美國批准。此外,兩種創新的RNA治療,Wainua和Rivfloza,也獲得核准,顯示了該領域的快速進展。第四季亦見證了進入第三期臨床試驗的基因治療數量顯著增加了10%,這是自2022年第三季度以來的重要躍進。RNA治療在2023年取得了顯著進展,共獲得八項批准,其中包括了五種COVID-19疫苗,彰顯了在醫療保健中日益增長的影響。儘管整體交易活動有所下降,交易量減少了19%,但基因和細胞治療公司的融資總額達到了驚人的6.83億美元,表明投資者對該領域潛力的持續信心。2023年,基因細胞和RNA治療產品線保持了6%的穩定增長,腫瘤學和罕見疾病領域中的產品發展保持領先。先進分子療法領域的收購趨勢亦值得關注:2023年第四季,共有10宗併購交易,較前一季有所增加。其中值得一提的為:AstraZeneca 以12億美元收購細胞治療開發商Gracell,象徵了產業的顯著增長和投資潛力。該季更出現了創新的交易結構,包括NAYA Biosciences與INVO Bioscience、Selecta與Cartesian的反向合併(Reverse Merger:指未上市公司併購上市公司);此外,像Applied StemCell、Forge Biologics和ABL Europe等委託研究開發暨生產服務公司(CDMOs)的收購顯示了產業內轉往垂直整合的策略轉變。欲瞭解這份全面的報告,了解近期治療方法的核准情況、即將促進更多治療進展的關鍵因素,以及創業資金的重要數據等更多詳情,請點擊此連結:https://asgct.org/publications/landscape-report

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