Genetic Engineering & Technology News:人工智慧 AI 藥物發現:信任,同時驗證

人工智慧(AI)在藥物發現領域中發展十分快速,儘管目前仍處於早期階段。AI設計的藥物現已進入初期臨床試驗,這象徵著藥物開發的重大轉變。在此訪談中四家領先公司的專家闡述了AI如何革新藥物發現。

Salve Therapeutics:AI與人類病毒體
Salve Therapeutics的執行長 Stefan N. Lukianov 了解到AI在降低藥物開發失敗率方面的潛力(根據估計,有90%的藥物在臨床試驗中失敗)。Salve利用AI進行數據分析和決策,專注於人類病毒組(human virome)以開發基因治療載體。他們的電腦輔助設計(CAD)軟件結合了機器學習,促進了對發明的虛擬評估,這有助於開發以噬菌體(phages)為基礎的抗生素和抗癌療法。

Biolexis Therapeutics:MolecuLern用於藥物靶點
Biolexis Therapeutics在 David J. Bearss 博士的領導下,開發用於各種疾病的口服小分子藥物。公司採用建立在AI上的MolecuLern流程,該流程使用AI演算和實驗數據來識別疾病熱點目標。這一過程顯著縮短了藥物發現的時間表,從數年降為數個月;最佳範例為SLX-0528,一種正在進行Ib期試驗的胰腺癌藥物。

BioSymetrics:以表型學(phenotype)來推動藥物發現
BioSymetrics的 Gabriel Musso 博士強調了表型學在藥物發現中的作用。他們的Elion平台結合了臨床和基因組數據與機器學習,用於基因或小分子干擾因子(small-molecule perturbation)。使用斑馬魚模型和CRISPR,BioSymetrics驗證了導致疾病表型的基因,推進個人化醫學和兒科癲癇研究。

NVIDIA:使用BioNeMo的生成性AI
NVIDIA的 Anthony Costa 強調了生成性AI在藥物發現中的作用,不僅限於文字與圖像。NVIDIA的BioNeMo雲端服務提供AI模型,用於預測生物分子的結構和功能,增強藥物候選物的開發。BioNeMo對於像Amgen這樣的公司在抗體設計方面扮演重要角色,並支持了用於治療苯丙酮尿症(phenylketonuria,PKU)等疾病的新蛋白質開發。

這些公司展示了AI在藥物發現中的影響,從增強目標識別到加速新療法的開發。在採納AI的潛力的同時,他們也認識到安全性和實證驗證的挑戰,象徵著醫療保健創新和效率的新時代。

News Medical:AI檢測創新:提高青少年糖尿病相關眼疾篩查率

約翰霍普金斯(Johns Hopkins)兒童中心的一項研究展現了使用人工智慧(AI)進行糖尿病眼病(diabetes eye disease,DED)篩查的重大進展。根據該研究,以AI輔助的眼科檢查顯著提高兒童和青少年糖尿病患者的篩查率,這象徵著管理糖尿病失明風險的重大轉變。糖尿病眼病,主要是糖尿病性視網膜病變,是糖尿病的嚴重併發症,可能導致失明。此病症是由於高血糖對視網膜中的血管和神經組織造成損傷。定期篩查對於早期發現和治療相當重要。然而,傳統的篩查方法通常需要前往眼科專家並進行瞳孔擴張,而這些方法在少數族裔和經濟弱勢青少年中的遵循性較低。該研究於1月11日發表於《自然通訊》,說明了AI如何改變這一情況。AI檢查是一種非侵入性程序,在不擴張瞳孔的情況下拍攝眼睛後部的照片,並使用AI立即分析這些圖像。這種方法已顯示出,在有較高DED發病率和較少定期篩查機會的種族、少數族裔青少年中消除了醫療差距。該研究評估了21歲以下患有1型和2型糖尿病個體其糖尿病眼科檢查完成率。值得注意的是,接受AI檢查的患者100%完成了評估。AI組中約31%的參與者被識別出有DED跡象,其進一步評估的追踪率為64%,突顯了AI在早期檢測中的效率。所使用的此技術目前尚未獲得美國食品和藥物管理局(FDA)對21歲以下人群的核准,儘管如此,研究結果強調了AI在提高篩查率、改善保健公平性和防止糖尿病眼病進展方面的潛力。由約翰霍普金斯大學、和來自美國其他大學的合作研究團隊強調了AI在提供便捷定點照護篩查中的能力,可能改變糖尿病眼部護理。

Medical Express:罕見心肌疾病新發現

美國賓州大學Perelman醫學院的研究人員在了解兩種罕見心臟病:周產期心肌病變(peripartum cardiomyopathy,PPCM)和擴張型心肌病變(dilated cardiomyopathy,DCM)方面取得了重大進展。該團隊最近在《新英格蘭醫學期刊》(NEJM)和《臨床調查期刊》(JCI)上發表的文章為未來治療方法提供了重要見解。PPCM在大約每1000名懷孕或近期懷孕的婦女中影響1人,其特徵是心肌弱化和心臟功能下降。風險因素包括母親高齡、多胎妊娠、貧血和妊娠高血壓疾病,原因尚不完全清楚。治療通常遵循標準的心力衰竭管理策略,但嚴重病例可能需要進行如左心室輔助幫浦(LVAD)或心臟移植等先進療法。NEJM上的文章強調了早期診斷和有效管理的迫切需求,因為PPCM是全球許多區域母親死亡的主要原因之一。擴張型心肌病(DCM)與PPCM不同,可以在任何年齡發生,大約影響每100人中的1人。它不特定與懷孕相關,有多種風險因素,包括遺傳。JCI的研究發現,TTN基因中特定的結構變異突變(TTNtvs)與DCM有關,這些基因產生對心肌收縮至關重要的肌聯蛋白(Titin)。研究團隊開發了一種獨特的抗體來檢測人類心臟組織中的TTNtvs,發現受DCM影響的心臟中存在這些變異,顯示與DCM的發展有關。這些研究強調了遺傳、種族因素在PPCM和DCM的發生和管理中的重要性。由Perelman醫學院創建的PPCM-R檔案登記旨在收集有關PPCM的患者為主的數據,以幫助研究和預防。正如研究人員所指出的,需要進一步研究PPCM長期結果的迫切、以及種族方面差異和潛在機制。這項研究對於改善治療策略和預防這些可能致命的心臟病至關重要,影響著生育期婦女、其家庭和新生兒。

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